FDA批准长链脂肪酸氧化代谢病的首款治疗药物——Dojolvi

2020-07-04 MedSci原创 MedSci原创

该类疾病患者无法将脂肪酸转化为能量,Dojolvi是一种合成的中链甘油三酸酯,可为患者提供能量。

罕见病药物制造商Ultragenyx宣布其针对新陈代谢障碍的新药Dojolvi(triheptanoin,三庚酸甘油酯)获得FDA批准,用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD),该类疾病患者无法将脂肪酸转化为能量。

Triheptanoin partially restores levels of tricarboxylic acid cycle ...

图片来源:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/jnc.12610

Dojolvi是一种合成的中链甘油三酸酯,可为无法自行代谢长链脂肪酸(包括有益的omega-3脂肪酸)的患者提供能量。而体内葡萄糖的极端消耗可能导致住院甚至死亡。

该制药商说,据信这类疾病每年影响2000至3500名美国儿童。

根据Ultragenyx首席执行官Emil Kakkis的说法,Dojolvi独特的作用机制将改变依赖限制性饮食来减轻症状的超罕见疾病家族患者的生活。

原始出处:

https://www.fiercepharma.com/marketing/ultragenyx-scores-2nd-fda-approval-as-many-weeks-for-ultra-rare-metabolic-disease-drug



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