经先前治疗的严重A型血友病该如何治疗？efanesoctocog alpha在临床试验中已达到主要终点
2022-03-14 Allan MedSci原创
在先前治疗的严重A型血友病患者中进行的 efanesoctocog alpha 的 III 期研究达到了其主要终点，以及一个关键的次要目标。
血友病多数是遗传性疾病，造成人体无法凝血形成血块来止血。这致使病人受伤后流血时间更长，易于淤青，和增加关节积血或脑出血的几率。关节内出血可能造成永久性的损伤，而脑出血可能造成长期的头痛、癫痫、或是意识不清。血友病可分为两种主要的型别，A型血友病为缺乏凝血因子 VIII，B型血友病为缺乏第9凝血因子。
制药公司赛诺菲（Sanofi）和 Sobi 近日宣布，在先前治疗的严重A型血友病患者中进行的 efanesoctocog alpha 的 III 期研究达到了其主要终点，以及一个关键的次要目标。两家公司指出，来自 XTEND-1 试验的数据将成为今年开始向监管机构提交的基础。
这项非随机研究包括 159 名 12 岁以上的严重A型血友病患者，这些患者之前接受过凝血因子 VIII 替代疗法。试验的预防组包括每周接受 50 IU/kg 剂量 efanesoctocog alpha 的受试者，持续 52 周。
一线结果显示，在 52 周内每周接受预防治疗的患者对出血事件的预防具有临床意义，平均年出血率 (ABR) 为0.71。
两家公司指出，efanesoctocog alpha 在该研究中具有良好的耐受性，没有患者产生凝血因子 VIII 抑制剂。最常见的治疗中出现的不良事件是头痛、关节痛、跌倒和背痛。
赛诺菲全球开发主管 Dietmar Berger 表示：“我们相信 efanesoctocog alpha 可提供更高的保护和更长的持续时间”。
Efanesoctocog alpha，也称为 BIVV001，是一种研究性重组凝血因子 VIII 疗法，旨在通过每周一次的预防性给药来延长对A型血友病患者的出血保护。 Sobi 决定在 2019 年选择开发该药物。
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