Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
2018-08-30 MedSci MedSci原创
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，该公司开发的Onpattro（patisiran）的获得欧盟的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的1或2期多发性神经病变的成年患者。该公司指出，该药物在2018年8月11日被FDA批准后，现在再次获得欧盟批准，成为欧盟批准的首个RNAi疗法。
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，该公司开发的Onpattro（patisiran）的获得欧盟的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的1或2期多发性神经病变的成年患者。该公司指出，该药物在2018年8月11日被FDA批准后，现在再次获得欧盟批准，成为欧盟批准的首个RNAi疗法。
hATTR影响了全球约5万人，是一种罕见的遗传性疾病。它的主要特征是在体内器官和组织中形成称为淀粉样蛋白的蛋白质纤维异常沉积物，干扰器官和组织的正常功能。这些淀粉样蛋白质可在周围神经、心脏和其他组织中异常沉积，患者的症状是四肢感觉丧失、疼痛，甚至无法移动。
由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，Onpattro输注剂将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中。在输注治疗中将药物直接送至肝脏，干扰致病的TTR的生成过程，从而减少周围神经中的淀粉样蛋白沉积，帮助患者控制病情。该药物曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。如今该药物的获批，对患者和医生来说，都具有里程碑的意义。
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