RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

2020-11-20 MedSci原创 MedSci原创

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。Lumasiran通过降解HAO1 mRNA和消耗乙醇酸氧化酶来发挥作用,乙醇酸氧化酶则进一步抑制肝脏过度生产的草酸盐,草酸盐可促进PH1疾病进展。

图片来源:seekingalpha.com

首席执行官John Maraganore表示:“ Alnylam的Lumasiran从发现到获得监管机构批准仅仅花了六年时间。” 上个月,欧洲药品管理局人用药品委员会基于两项III期试验的数据发表了正面意见,此后获得了监管部门的批准。

在ILLUMINATE-A中,包括成人和六岁及以上的儿童Oxlumo达到了主要终点,尿草酸盐相对于安慰剂平均减少了53.5%,并且草酸盐相对于基线平均减少了65.4%。与安慰剂组相比,大多数接受Oxlumo治疗患者的草酸尿水平也达到了正常或接近正常水平。同时,在六岁以下婴幼儿中评估的ILLUMINATE-B研究也显示Oxlumo的疗效结果和安全性与ILLUMINATE-A中观察到的相当。

图片来源:seekingalpha.com

该疗法是由医护人员每月一次皮下注射,持续三个月,然后每季度一次。Oxlumo也在美国被授予优先审查,FDA预计将于12月3日做出决定。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1775889?tsid=28&region_id=2

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  1. 2020-11-23 chenwb091

    替代移植吗

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  2. 2020-11-20 lovetcm

    #RNAi疗法#lumasiran获得#欧盟#批准治疗1型#原发性高草酸尿症#,RNAi疗法的新药很快就会大量问世了

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