Capricor的新型细胞疗法显着改善了Duchenne肌营养不良症患者的骨骼和心肌功能

2019-01-28 MedSci MedSci原创

Neurology杂志近日发布了 CAP-1002的I / II期临床试验HOPE-Duchenne的结果,新型细胞疗法候选药物CAP-1002显示出心肌功能改善和心脏瘢痕形成减少,这对Duchenne型肌营养不良患者的骨骼肌功能具有统计学意义。

Neurology杂志近日发布了 CAP-1002的I/II期临床试验HOPE-Duchenne的结果,新型细胞疗法候选药物CAP-1002显示出心肌功能改善和心脏瘢痕形成减少,这对Duchenne型肌营养不良患者的骨骼肌功能具有统计学意义。

CAP-1002由同种异体心脏来源细胞或祖细胞CDC组成。HOPE-Duchenne临床试验招募了25名患者,并在美国的三个中心进行。所有参与者都有明显的心脏瘢痕,大约三分之二的患者在开始试验时依赖轮椅。在为期12个月的试验过程中,所有患者均接受了Duchenne型肌营养不良症的标准治疗,包括口服类固醇,13名患者在随机分组时也接受了一次剂量的冠状动脉内CAP-1002(7500万个细胞)治疗。

上肢表现(PUL)测试显示,在九名CAP-1002患者中,有八名患者的中远端PUL的持续改善,证明了这些患者使用手臂的能力有所提高。对照组患者中远端PUL测试无改善。

心脏瘢痕的形成最终会损害心脏的泵血能力,并且是Duchenne肌营养不良症的主要死亡原因。磁共振成像(MRI)发现接受CAP-1002的参与者与常规治疗组相比,心脏瘢痕减少明显,心脏下壁收缩期增厚。在试验过程中,常规护理患者的心脏瘢痕或功能无相关变化,而治疗后患者在6个月和12个月随访时心脏瘢痕较少,这表明CAP-的有效性。

Capricor首席执行官表示:"Capricor的临床前研究和HOPE-Duchenne试验证明了CAP-1002可以帮助Duchenne肌营养不良晚期患者改善骨骼和心肌功能。最重要的是,我们证明了患有晚期Duchenne型肌营养不良症的患者有机会改善其疾病。"

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