干货满满！听樊东升教授告诉你ALS最新治疗进展

前言

2022年6月2日，您与北京大学公共卫生学院黄涛研究员合作在Clinical Neurology（临床神经病学）领域排名第九的Annals of neurology期刊在线发表了题为 “Lipids, apolipoproteins, statins and ICH: A Mendelian Randomization Study”的研究成果，可以给梅斯神经新前沿的读者简单介绍一下这项研究内容么？

去年9月29日，FDA正式批准药物AMX0035治疗ALS；同年9月22日，《新英格兰医学杂志》发布的一项3期临床试验结果显示，创新基因药物tofersen延缓，甚至逆转了一些ALS患者的病程进展。这些新药资讯，对ALS患者来说意味着怎样的希望？未来ALS的基础研究与临床治疗有怎样的发展方向？谢谢！

针对ALS目前临床上无法治愈的现状，延缓疾病进展、延长生存时间、提升生活质量是ALS患者治疗的重要目标，患者除了“等药”之外，还可以从哪些方面做好疾病管理？

ALS、老年痴呆、帕金森病都属于退行性疾病，目前原因不明，无法根治，当前只能延缓疾病进展。这些患者的神经功能逐渐衰退：老年痴呆患者认知下降，日常生活能力减退，帕金森病患者运动障碍进展，出现运动波动、剂末现象、开关现象，ALS患者的肌肉萎缩逐渐加重、呼吸困难，所以一方面要延长患者的生存时间，一方面也要改善患者生活质量。台湾“渐冻人”陈宏在他的《向疾病要快乐》中写道：“身如顽石，心如飞鸟”，形象地描写了运动神经元病的症状。现代科技的脑机接口对运动障碍患者有极大的帮助，患者的头脑清醒，可以通过意念操控手机或电脑，其情感和思想可以有一个流畅的表达，与人沟通能力明显提升，生活质量就可以有一个很大的提高，这也是ALS研究中一个很重要的方向。

对于不能治愈的渐冻人，您能否给一些人文关怀建议？

这里我特别推荐京东原副总裁蔡磊先生写的一本书《相信》。作为一名ALS患者，他详细描述了患ALS后的心路历程。对于医生来说，除了诊断和综合治疗上的帮助，换一个方式从病人的角度去看待疾病，有助于更好地对患者进行人文关怀。对于医学研究者，除了对疾病本身的研究，对这一患病群体的关注能够促进更好地完成服务工作，同时增加攻克医学难题、进行研究的内在动力。我有一名患者叫葛敏，她开设了一个微信公众号叫冰语阁，主编了两本系列书叫《因为爱，所以坚持》。尽管她在逐渐丧失生活的自理能力，但在她的爱与坚持下，家庭得以维系完整，可以陪伴孩子的成长，不至于坍塌掉。这些需要我们整个社会包括医生团体去对这一患病群体投入更多的关注与关怀。