JNNP：重症肌无力治疗新方向，C5补体抑制与FcRn调节的疗效对比

重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种典型的自身免疫性疾病，其主要特征是神经-肌肉接头的功能障碍，导致患者出现波动性的肌肉无力。虽然大多数患者能够通过常规免疫抑制治疗获得显著缓解，但仍有相当一部分患者面临疾病活动持续的问题。随着治疗领域的不断进展，一些新兴疗法，如补体C5因子抑制（C5IT）和新生儿Fc受体（FcRn）拮抗，为这些难治性患者带来了新的希望。然而，由于缺乏大量的对比数据，如何在临床中作出合适的治疗决策，仍然是医生面临的难题。

在这一背景下，C5IT与FcRn拮抗剂的疗效对比成为了当前研究的热点。一项针对153名来自德国8个专科MG中心的患者的回顾性研究，试图揭示这两种治疗方法在实际临床中的疗效与安全性。参与者接受了不同的治疗：26例使用依库珠单抗（eculizumab），80例使用拉伏珠单抗（ravulizumab），而另外47例患者则使用了efgartigimod，即一种FcRn拮抗剂。为了减少选择偏倚，研究团队使用了倾向得分匹配（PSM）方法，比较了治疗初期6个月内，患者在MG特异性结果参数（如定量MG评分和日常生活活动评分）上的变化，同时也考察了安全性和伴随治疗药物的使用情况。

研究结果表明，无论是C5IT还是FcRn拮抗剂，都能够在临床上快速改善患者的症状，并显著减少强的松等免疫抑制药物的使用。然而，仍有约20%至49.1%的患者在治疗后，依据定量MG评分和MG日常活动评分（MG-ADL）显示未能获得充分的治疗反应。研究中并未发现任何新的安全性问题，这为这两种治疗方法的使用提供了保障。在采用倾向得分匹配后，每组40名患者的结果显示，MG-ADL作为预设的主要研究终点，两组的改善幅度相似。此外，对于其他次要结局指标的分析也表明，C5IT与FcRn拮抗剂在效果上没有显著差异。

与现有的元分析和临床试验数据的间接比较结果不同，这项真实世界研究为我们提供了更具临床参考价值的数据。研究结果表明，C5补体抑制与FcRn拮抗治疗在MG治疗中的疗效和安全性是相当的，为MG患者提供了两种行之有效的治疗选择。这一发现对医生在实际临床中如何选择治疗方案具有重要的指导意义，尤其是对于那些传统免疫抑制治疗效果不佳的患者。

值得注意的是，尽管这两种治疗策略在疗效上表现相似，但仍有一部分患者未能获得充分的临床改善，这提醒我们在选择治疗方案时，除了考虑疗效外，还需要关注个体化的治疗需求，进一步探索不同患者群体的最佳治疗方案。未来，随着更多的临床数据积累和技术的进步，C5补体抑制和FcRn调节可能会成为MG治疗的新常规，为患者带来更为精准和个性化的治疗方案。

参考文献：