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NEJM：Zorevunersen可显著改善Dravet综合征患者生活质量与临床状态

2026-03-08 清泉心田 MedSci原创 发表于上海

Dravet综合征Zorevunersen
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Zorevunersen安全性良好，且能有效改善Dravet综合征患者的癫痫发作及非癫痫症状，支持其作为潜在疾病修饰疗法的进一步研发。

深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策   Dravet综合征是一种严重的发育性癫痫性脑病，主要由SCN1A单倍体功能不足引发，患者癫痫猝死风险和认知缺陷发生率显著高于普通癫痫人群。目前标准治疗方案难以有效控制癫痫发作，且对非癫痫症状改善有限，因此亟需针对病因的疾病修饰疗法。Zorevunersen作为一种反义寡核苷酸，可通过上调NaV1.1钠通道表达改善病情，但其在Dravet综合征患者中的疗效和安全性尚未明确，为此研究团队开展了系列临床研究。     本研究包含两项1-2a期开放标签多中心研究（MONARCH和ADMIRAL）及两项开放标签延伸研究（SWALLOWTAIL和LONGWING），共纳入2-18岁接受标准抗癫痫药物治疗的Dravet综合征患者81例，其中75例后续进入延伸研究。研究分为单剂量递增队列（10-70mg，仅第1天给药）和多剂量递增队列（20-70mg，3个月内给药2-3次），延伸研究中患者每4个月接受≤45mg Zorevunersen治疗，主要评估其安全性、药代动力学及临床效果，次要终点包括惊厥发作频率、临床状

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    2026-03-08 ms4000001513304915 来自广东省

    目前标准治疗方案难以有效控制癫痫发作，且对非癫痫症状改善有限

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    2026-03-08 梅斯管理员 来自上海

    #Dravet综合征# #Zorevunersen#

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