Leuk Lymphoma：帕纳替尼与其他酪氨酸激酶抑制剂作为美国慢性粒细胞白血病患者二线治疗的安全性和成本效益
2021-12-06 MedSci原创 MedSci原创
模型结果表明，在美国，达沙替尼和普纳替尼可被视为具有成本效益的选择，与其他 CML 二线 TKI 相比，可提供临床益处。
慢性髓系白血病(CML)是一种恶性骨髓增生性造血干细胞疾病，占成人白血病病例的15%。它是由骨髓增生性肿瘤(MPN)患者中费城(Ph)染色体的存在引起的。CML的临床进展可分为慢性期(CP)、加速期(AP)和爆炸危象期(BC)。患者通常被诊断为CP，症状相当容易控制，但如果没有有效的医疗干预，CML将进展为AP，并最终在3-5年内转化为急性白血病样疾病。
CML的标准治疗方法是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。波纳替尼、大剂量伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼和博苏替尼已被美国食品和药物管理局(FDA)批准为治疗CML的二线药物。国外一研究团队为评估帕纳替尼与二线 TKI 相比在治疗一线 TKI 失败或不耐受的成年 CML 患者中的成本效益，进行了马尔可夫状态转移模型。
图1：模型的结构。同种异体-HSCT：异基因造血干细胞移植TKI酪氨酸激酶抑制剂严重不良事件AP加速BC：细胞危象期CCyR：完全细胞遗传学反应TKI酪氨酸激酶抑制剂；马可结后的所有亚树相同；达沙替尼、尼洛替尼和博苏替尼与波纳替尼具有相同的亚树。
图2：成本效益分析
图3：在交替信用证门槛下具有成本效益的可能性。
从临床试验和文献中获得模型转换、不良反应概率、效用数据和医疗成本。测量包括药物治疗、随访、不良事件、同种异体干细胞移植和质量调整生命年 (QALY)。使用蒙特卡罗模拟进行单变量和贝叶斯多变量概率敏感性分析。
与尼罗替尼相比，达沙替尼的 ICER 为 79,086 美元/QALY。与达沙替尼和尼罗替尼相比，普纳替尼的 ICER 分别为 176,278 美元/QALY 和 141,563 美元/QALY。达沙替尼是 100,000 美元/QALY 阈值的最佳治疗方法。波纳替尼或达沙替尼最佳治疗的概率 (36%–40%) 与 $160,000–$180,000/QALY 的阈值相关。
总之，模型结果表明，在美国，达沙替尼和普纳替尼可被视为具有成本效益的选择，与其他 CML 二线 TKI 相比，可提供临床益处。
原始出处：
Yue X,Hincapie AL,Li Y,et al.Safety and cost-effectiveness of ponatinib versus other tyrosine kinase inhibitors as second-line therapy in patients with chronic myeloid leukemia in the United States.[J].Leuk Lymphoma,1970,:1-9.
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