FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号
2020-10-29 Allan MedSci原创
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。目前尚无批准的治疗方案，Stargardt病每年在世界范围内造成成千上万人视力丧失。
现有研究发现，Stargardt病中脂褐素的积累导致细胞死亡和视网膜变性。
生物制药公司reVision Therapeutics今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号和罕见儿科疾病药物称号。
reVision的总裁兼首席执行官Paul Fehlner称：“孤儿药称号将使reVision能够进一步加快Stargardt疾病治疗的步伐。现有证据表明，REV-0100可以降低称为脂褐素的有毒脂质物质的水平，也有望在Stargardt病患者中降低脂褐素水平”。
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