FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号

2020-10-29 Allan MedSci原创

Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病,散发性者较为少见,较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。

Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病,散发性者较为少见,较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。目前尚无批准的治疗方案,Stargardt病每年在世界范围内造成成千上万人视力丧失。

现有研究发现,Stargardt病中脂褐素的积累导致细胞死亡和视网膜变性。

生物制药公司reVision Therapeutics今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号和罕见儿科疾病药物称号。

reVision的总裁兼首席执行官Paul Fehlner称:“孤儿药称号将使reVision能够进一步加快Stargardt疾病治疗的步伐。现有证据表明,REV-0100可以降低称为脂褐素的有毒脂质物质的水平,也有望在Stargardt病患者中降低脂褐素水平”。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1768990?tsid=4



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  1. 2020-10-29 ms138046322519002

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  2. 2020-10-29 1378958079

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