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JAMA Neurol:Zillucoplan用于治疗中重度全身性重症肌无力

2020/2/18 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论0

全身性重症肌无力(gMG)患者有严重的临床残疾、持续的疾病负担,同时长期慢性免疫抑制引起了众多不良反应。近日研究人员考察了自我给药的大环肽类补体C5新型抑制剂Zilucoplan对中重度gMG患者的临床疗效。

共44名乙酰胆碱受体自身抗体(AChR Ab)阳性的gMG患者参与研究,基线重症肌无力(QMG)评分至少为12分,无论患者治疗史,随机每日自注射安慰剂,0.1-mg/kg Zilucoplan,或0.3-mg/kg Zilucoplan,持续12周。研究的主要终点是从基线到第12周的QMG和MG日常生活活动评分的变化。

患者平均年龄在45.5-54.6岁之间,大多数为白人。Zilucoplan每天0.3毫克/千克SC剂量组患者QMG评分和MG日常生活活动评分较基线水平平均下降6.0分(安慰剂校正变化:-2.8)和3.4分(安慰剂校正变化:-2.3)。Zilucoplan治疗组在其他次要终点、MG综合评分和MG生活质量评分也有临床意义和统计学意义的改善。0.1mg/kg SC日剂量组的结果也具有统计学意义,但起效慢,且不如0.3-mg/kg剂量组显著。安慰剂组(3/15)和部分0.1-mg/kg Zillocplan组(1/15)患者需要静脉注射免疫球蛋白或血浆置换抢救治疗,但0.3-mg/kg Zillocplan组无患者需要抢救治疗。Zilucoplan具有良好的安全性和耐受性。

研究发现,Zillucoplan对中重度AChR-Ab阳性全身性重症肌无力患者具有良好的临床疗效。

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