NMPA批准突破性罕见病药布罗索尤单抗上市，治疗X连锁低磷血症（遗传佝偻病）
2021-01-16 MedSci原创 MedSci原创
中国国家药监局（NMPA）网站最新公示，已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin Inc.公司的布罗索尤单抗注射液上市，用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗，这种疾病会
中国国家药监局（NMPA）网站最新公示，已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin Inc.公司的布罗索尤单抗注射液上市，用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗，这种疾病会导致遗传佝偻病。根据公示，布罗索尤单抗曾被列入“第二批临床急需境外新药名单”，它的上市为患者提供了新的治疗选择。
截图来源：NMPA官网
布罗索尤单抗（burosumab）由日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）和Ultragenyx Pharmaceutical公司联合开发，它是一款直接靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组全人源单克隆IgG1抗体。FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。布罗索尤单抗旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。
在美国，布罗索尤单抗曾被FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。2018年4月，FDA批准布罗索尤单抗上市，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症。公开资料显示，这是FDA批准的首个治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症的药物。
根据布罗索尤单抗在美国获批时公布的数据，该药在治疗X连锁低磷血症中表现出了良好的安全性和有效性。在一项安慰剂对照临床试验中，94％的每月接受一次布罗索尤单抗的成年人能达到正常的磷水平，而安慰剂组患者只有8％能达到这一水平。在儿童中，每两周接受一次布罗索尤单抗的患者中有94％到100％能达到正常的磷水平。在儿童和成人中，接受布罗索尤单抗疗法的患者的X光（与XLH相关）结果有所改善。
X连锁低磷血症是一种严重的罕见遗传病，大多数患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。他们急需有效的治疗来缓解疾病，提高生活质量。
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