NMPA批准突破性罕见病药布罗索尤单抗上市,治疗X连锁低磷血症(遗传佝偻病)

2021-01-16 网络 网络

中国国家药监局(NMPA)网站最新公示,已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin Inc.公司的布罗索尤单抗注射液上市,用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症(XLH)的治疗,这种疾病会

中国国家药监局(NMPA)网站最新公示,已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin Inc.公司的布罗索尤单抗注射液上市,用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症(XLH)的治疗,这种疾病会导致遗传佝偻病。根据公示,布罗索尤单抗曾被列入“第二批临床急需境外新药名单”,它的上市为患者提供了新的治疗选择。

截图来源:NMPA官网

布罗索尤单抗(burosumab)由日本协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)和Ultragenyx Pharmaceutical公司联合开发,它是一款直接靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆IgG1抗体。FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。布罗索尤单抗旨在结合XLH患者过量的FGF23,使其磷水平正常化,从而改善骨矿化,以及儿童的软骨病和成人的骨折。

在美国,布罗索尤单抗曾被FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。2018年4月,FDA批准布罗索尤单抗上市,用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症。公开资料显示,这是FDA批准的首个治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症的药物。

根据布罗索尤单抗在美国获批时公布的数据,该药在治疗X连锁低磷血症中表现出了良好的安全性和有效性。在一项安慰剂对照临床试验中,94%的每月接受一次布罗索尤单抗的成年人能达到正常的磷水平,而安慰剂组患者只有8%能达到这一水平。在儿童中,每两周接受一次布罗索尤单抗的患者中有94%到100%能达到正常的磷水平。在儿童和成人中,接受布罗索尤单抗疗法的患者的X光(与XLH相关)结果有所改善。

X连锁低磷血症是一种严重的罕见遗传病,大多数患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些患者还会出现持续不适或并发症,如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。他们急需有效的治疗来缓解疾病,提高生活质量。

此前相关报道:

欧洲委员会(EC)批准CRYSVITA(burosumab)治疗老年人和成年人X连锁性低磷血症(XLH)

Lancet:Burosumab可明显改善X染色体连锁的低磷血症患儿的佝偻病表现

NEJM:Burosumab治疗X-连锁低磷血症效果显著

FDA批准首款遗传佝偻病药物burosumab

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