诺诚健华奥布替尼获美国FDA批准开展治疗多发性硬化症临床II期研究

中国新药创制公司诺诚健华医药有限公司（下称“诺诚健华”，09969.HK）11月2日宣布，其旗下布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于治疗多发性硬化症（MS）通过美国食品药品监督管理局 （FDA）的临床研究用新药（IND）审评，将于近期在美国开展临床II期研究。

诺诚健华称，这将是一项针对复发缓解型多发性硬化症患者（RRMS）的随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心临床II期研究，将于美国和多个欧洲国家展开，计划招募160名患者。

奥布替尼是具高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，用于治疗B细胞淋巴瘤及自身免疫性疾病。目前，奥布替尼正在中国及美国进行多中心、多适应证的临床试验，研究其作为单药及联合用药的疗效和安全性。诺诚健华表示，前期的临床结果已显示了良好的安全性和有效性。同时，该药容易透过血脑屏障，给治疗多发性硬化，提供理论依据。

诺诚健华介绍，BTK作为B细胞受体信号通路中的一个关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质等参与MS病理过程的免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，BTK抑制剂有望为MS等自身免疫性疾病的治疗提供新颖的治疗选择。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说，“奥布替尼具有持续的抗炎作用和良好的安全性，加之我们最近的研究发现奥布替尼可透过血脑屏障 (BBB)，因此我们认为奥布替尼开展治疗MS临床研究的决定非常审慎，并极具前景。”

MS是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤，并最终导致残疾。大多数MS患者在20-40岁时会开始经历首次症状，因此这一疾病也是年轻人非创伤性残疾的主要原因。

据多发性硬化症国际联合会（MSIF）发布的数据，目前全球多发性硬化症患者超过280万人。而就MS市场来说，全球规模2018年达到230亿美元，预计到2030年将达到489亿美元。

诺诚健华大幅增强配合奥布替尼商业化的团队建设。2020年6月任命金肖东先生担任首席商务官，负责销售、营销、市场准入以及分销及客户管理等。

诺诚健华于2015年11月注册成立，自此开始自主研发创新药，公司由崔霁松和中国著名结构生物学家施一公联合创立。

今年3月，诺诚健华1类新药“奥布替尼片”上市申请拟纳入优先审评审批，该药被申请用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL），这意味着奥布替尼的商业化进展进一步提速。奥布替尼是一种口服BTK抑制剂，用于治疗多种B细胞恶性肿瘤及自身免疫性疾病，目前有两大适应症的上市申请被受理，MCL之外是治疗复发或难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)。同时，奥布替尼在所有B细胞恶性肿瘤的临床试验中对超过300名患者完成给药。此外，诺诚健华已取得NMPA的批准，启动奥布替尼用作CLL/SLL一线治疗的III期试验。

诺诚健华预期在研候选药物（包括奥布替尼）于不久将来在获批后出市场后，诺诚健华的收益来源将更为多元化。研发成本上，由上年同期的9480万元增加144%至2.31亿元，该增加主要是由于诺诚健华扩展临床试验及股份支付增加所致。

官网介绍，诺诚健华是一家处于临床阶段的生物医药高科技公司，专注于肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的一类新药研制，适用于中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胃癌等多种实体瘤及自身免疫类疾病。现有多个新药产品处于临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、美国新泽西和波士顿均设有分支机构。