Blood：预测镰状细胞病患者allo-HCT后无事件存活率的新风险评分方法
2020-06-13 QQY MedSci原创
基于患者的年龄和供体类型的风险分层模型可预测镰状细胞病患者造血细胞移植后的无事件存活率； 镰状细胞病患者allo-HCT后的效果各异，提示应合理的选择移植供体。
Ruta等人开发了一种风险评分，来预测镰状细胞病患者异基因造血细胞移植后的无事件生存率(EFS；供者植入存活的概率)。
研究人群(n=1425)随机分为训练组(n=1070)和验证组(n=355)。建立Cox回归模型以识别和验证风险因素。在评估的9个风险因素中，有2个生物学风险因素对EFS有预测作用：移植时的年龄和供体类型。
基于训练队列，年龄≤12岁、HLA匹配的兄弟姐妹为捐赠者的患者的风险最低，3年生存率为92%(95% CI 89-94)，得分=0。年龄≥13岁、HLA匹配的兄弟姐妹为捐赠者或≤12岁、HLA匹配的非亲属捐赠者处于中等风险(评分=1；3年EFS87%，95% CI 82-91)。
剩下的其他组，包括任何年龄段的患者，有单倍体相合的亲属或HLA不匹配的非亲缘捐赠者，以及年龄≥13岁、HLA匹配的非亲缘供者的患者都是高危患者(评分=2或3；3年EFS57%，95% CI 50~64)。这些发现在验证队列中得到了证实。
这一简单的风险评分或可有助于指导临床医生和镰状细胞病患者选择最合适的移植治疗方案。
原始出处：
Brazauskas Ruta，Scigliuolo Graziana M，Wang Hai-Lin et al. Risk score to predict event-free survival after hematopoietic cell transplant for sickle cell disease.[J] .Blood， 2020， undefined： undefined.
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