FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的孤儿药资格

2020-01-30 Allan MedSci原创

Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司,致力于改善罕见疾病患者的生活,今日宣布,美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格(ODD),Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,用于治疗FSHD。

面肩肱型肌营养不良症(FSHD),是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。2008年进行的一项罕见疾病分析表明FSHD是最常见的肌肉萎缩症,发病率7/100,000

Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司,致力于改善罕见疾病患者的生活,今日宣布,美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格(ODD),Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,用于治疗FSHDFulcrum总裁兼首席执行官Robert J. Gould博士说:我们很高兴Losmapimod获得孤儿药称号,因为它强调了罕见肌肉萎缩症的迫切医疗需要


原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1696979?tsid=4

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