新型生物制剂在治疗重症肌无力中的疗效和可接受性比较：随机对照试验的系统评价和网络meta分析

重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头。随着分子疗法的发展，如单克隆抗体、B细胞耗竭剂和基于嵌合抗原受体T细胞的疗法，为MG的治疗带来了变革潜力。

国内学者研究通过对PubMed、Web of Science、Embase等多个数据库检索从建库至2024年7月3日发布的随机对照试验（RCTs），最终纳入了11项涉及840名MG患者的RCTs进行分析。研究旨在通过网络meta分析比较并排名这些新型生物制剂在MG患者中的疗效和可接受性。主要结果是整体症状学变化。采用随机效应成对meta分析和网络meta分析计算标准均差或风险比及其95%置信区间。

研究表明，在改善MG-ADL评分方面，belimumab相较于安慰剂显示出显著效果（MD= − 3.29, 95% CI(− 5.78, − 0.80), P< 0.05）。batoclimab则在提高QMG评分（MD= − 4.46, 95% CI(− 7.57, − 1.35), P< 0.05）和MGC评分（MD= − 3.58, 95% CI(− 6.68, − 0.47), P< 0.05）上优于安慰剂。Eculizumab在改善MG-QoL 15r评分方面也显示了对比安慰剂的优势（MD= − 7.10, 95% CI(− 12.20, − 2.00), P< 0.05）。在不良反应方面，尽管未发现新型生物制剂与安慰剂之间存在显著差异，但这一结论需要更严格的研究验证。

根据SUCRA概率排名，不同生物制剂在各个评分上的表现有所不同。例如，在MG-ADL评分中，belimumab排名第一（SUCRA= 88.5%），而在QMG评分中batoclimab表现出最佳效果（SUCRA= 83.4%）。对于MGC评分，batoclimab同样名列前茅（SUCRA= 74.5%），而在MG-QoL 15r评分中eculizumab则显示出了最高综合排名（SUCRA= 93.7%）。

总结发现，这是首次对用于治疗MG的新型生物干预措施进行网络meta分析的研究。结果显示，新型生物制剂总体上展示了显著的疗效和安全性。值得注意的是，batoclimab和eculizumab具有轻微优势，其中batoclimab在QMG和MGC评分上有明显改善。此外，belimumab在提升MG-ADL评分的同时也能有效减少不良反应。研究还探讨了batoclimab等新型生物制剂的作用机制，解释了其如何通过抑制FcRn来降低体内IgG水平，从而缓解疾病症状。  

总之，这项研究为未来临床试验的设计和样本量计算提供了参考框架，并有助于选择联合治疗方案的选择。不过，仍需进一步严谨的研究来验证这些初步结论。

参考文献：

Guan, C., Zhao, P., Song, M. et al. Comparative efficacy and acceptability of novel biologics in the treatment of myasthenia gravis: systematic review and network meta-analysis of randomized trials. Syst Rev 14, 106 (2025).