JAMA子刊：机器学习助力肝细胞癌治疗决策，肝移植与手术切除的个体化选择新范式

肝细胞癌（HCC）作为全球范围内高发的恶性肿瘤之一，治疗策略繁多且复杂。肝移植因其可同时解决肿瘤和肝功能衰竭问题，通常被认为是治疗HCC的首选，长期生存率优于手术切除。然而，肝移植受限于供体肝脏短缺及患者个体差异，如何合理选择LT或SR成为临床难题。现有的治疗指南多基于经验和局部数据，难以精准反映患者个体差异。近年来，机器学习技术在医疗领域的应用逐渐成熟，其强大的数据挖掘和预测能力为个体化治疗提供了新思路。本研究着眼于利用机器学习建立个体化风险预测模型，优化HCC患者的治疗决策。

本研究首次基于大规模多中心数据，运用先进的机器学习算法，开发出一个HCC患者肝移植（LT）与手术切除（SR）治疗选择的决策支持模型。该模型通过个体化风险分层，精准预测患者3年总体生存率（OS），辅助实现最佳治疗方案的个体化选择。研究结果显示，机器学习指导的治疗决策显著优于传统临床实践，预期可大幅提升患者的生存率。

研究基于韩国中央癌症登记数据库，选取2008年至2018年间接受肝移植或手术切除治疗的3915名HCC患者作为训练和模型构建的衍生队列。随后，使用2009年至2020年间首尔圣玛丽医院收治的614名患者队列进行外部验证。研究重点为两类治疗方式分别建立机器学习模型，预测患者3年总体生存率。针对肝移植组采用支持向量机（SVM）模型，手术切除组采用CatBoost算法，分别获得高准确度（AUROC分别为0.82和0.79）。通过风险分层，研究将患者划分为肝移植适合组和非适合组，并通过反事实分析评估机器学习指导的治疗策略与实际临床选择的生存率差异。

结果显示，在衍生队列中，肝移植患者较手术切除患者年龄更轻，肝病更为严重（包括肝硬化、肝性脑病、腹水发生率更高），肝功能指标较差（白蛋白低、胆红素高、国际标准化比值延长），肿瘤表现为较小但数量更多。机器学习模型表现优异，在预测三年生存率方面准确性高。反事实分析显示，相较于实际临床实践治疗方案，机器学习指导的治疗方案患者生存显著改善（风险比0.46，P<0.001）。这一结果在外部独立验证队列中得到了重复确认，表明模型具有良好的泛化能力和临床应用潜力。

图：在衍生队列中基于组合机器学习的风险分层与生存分析

总之，通过机器学习模型进行个体化风险评估，能够为HCC患者提供更精准的肝移植与手术切除治疗选择建议，显著提高患者的生存预期。该决策支持系统可作为现有临床指南的有益补充，帮助医生在有限的供体资源和复杂患者背景下做出更合理的治疗选择。未来，结合更多生物标志物和动态临床数据的机器学习模型有望进一步提升精准医疗水平。

原始出处

Kim HU, Han JW, Sung PS, et al. Machine Learning–Based Selection of Resection vs Transplant and Survival in Hepatocellular Carcinoma. JAMA Netw Open. 2025;8(9):e2532353. doi:10.1001/jamanetworkopen.2025.32353

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