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LM-030治疗Netherton综合征：已获欧洲委员会的孤儿药认定
LifeMax是一家专注于罕见疾病治疗的生物医药公司，该公司近日宣布，欧洲委员会已授予LM-030治疗Netherton综合征的孤儿药物认定。LifeMax随时准备进行治疗Netherton综合征的关键临床试验。LM-030此前于6月获得FDA的孤儿药认证，并于2019年7月获得了罕见的儿科疾病认证。LifeMax的共同创始人兼首席执行官Larry Hsu说：“我们很高兴收到欧洲委员会的LM-030孤儿药认定，再加上FDA的孤儿药认定，为我们在全球监管发展道路上奠定了良好基础”。
Netherton综合征是一种常染色体隐性遗传病，尚不清楚其发病机制。患者在出生时或生后不久即出现。皮损为泛发性游走性环状或多环状红斑及鳞屑，周边有明显的“双边”鳞屑，具有特异性。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1680734#axzz6594Mal1B
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31 赞
136erSp****(暂无昵称)
学习了，不错的话题，非常精彩，受益非浅
2019-11-15 18:36:17 回复