Nat Biotechnol：“基因魔剪”准确性低于预期
2018-07-18 佚名 生物360
英国《自然·生物技术》杂志 16 日 在线发表 了一项重要研究：有“基因魔剪”之称的 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术，在靶点附近引起的 DNA 删除或重排，比科学家此前预期得要严重。该发现意味着，研究人员必须密切观察基于 CRISPR-Cas9 疗法对编辑后细胞造成的序列变化。
英国《自然·生物技术》杂志 16 日 在线发表 了一项重要研究：有“基因魔剪”之称的 CRISPR-Cas9 基因组编辑技术，在靶点附近引起的 DNA 删除或重排，比科学家此前预期得要严重。该发现意味着，研究人员必须密切观察基于 CRISPR-Cas9 疗法对编辑后细胞造成的序列变化。
目前，CRISPR-Cas9 基因组编辑已被广泛认为是癌症、HIV、血友病和镰状细胞疾病的潜在治疗方法。Cas9 的作用机制，是剪切基因组内靶点位置的细胞 DNA 双链。细胞修复 DNA 双链断裂的路径通常会引入小规模的 DNA 插入或删除。这个过程可以用来使致病基因失活，或修正基因突变。在此之前，人们对这一技术手段的主要安全顾虑是 Cas9 的脱靶率较高。
但此次，英国维康桑格研究所科学家艾兰·布拉德雷及其同事通过研究小鼠和人类的实验室细胞系发现，除了已知的伴随 DNA 双链断裂修复发生的小规模 DNA 错误，CRISPR-Cas9 技术还可能在靶点附近导致大规模的 DNA 删除，在部分情况下，甚至引起复杂的 DNA 重排。
研究团队发现，在小鼠干细胞和人类视网膜色素上皮细胞内，可能出现规模达数千 DNA 碱基的删除，导致临近基因或调控序列可能受到影响，并改变细胞功能。
研究人员表示，以上发现与 Cas9 的临床应用的相关性尚未可知。虽然上述实验的原本目的不是检测除了敲除靶基因之外染色体变化的有害影响，但是却突出了一个潜在安全隐患，急需对此开展进一步的研究。
而就在今年 2 月，《自然》杂志网站还曾报道一项由斯坦福大学领导的研究，其揭示人体自身的免疫系统也可能会破坏基于 CRISPR-Cas9 开发的基因疗法。
原始出处：Kosicki M1, Tomberg K1, Bradley A1. Repair of double-strand breaks induced by CRISPR-Cas9 leads to large deletions and complex rearrangements. Nat Biotechnol. 2018 Jul 16.
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