FDA授予胰高血糖素类似物ABG-023孤儿药称号，用于治疗先天性高胰岛素血症
2020-06-03 MedSci原创 MedSci原创
AmideBio生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室将AmideBio的胰高血糖素类似物（ABG-023）指定为孤儿药，用于治疗先天性高胰岛素血症（CHI）。
AmideBio生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室将AmideBio的胰高血糖素类似物（ABG-023）指定为孤儿药，用于治疗先天性高胰岛素血症（CHI）。
ABG-023是一种可溶性胰高血糖素类似物，旨在克服胰高血糖素在溶液中的不稳定性且无法长期给药的局限性。
先天性高胰岛素血症是一种影响新生儿和儿童的罕见病，由胰腺缺陷引起胰岛素的过量产生，导致持续的低血糖，并且可能引起严重的神经系统并发症，包括癫痫发作和脑损伤。每年，每50000例新生儿中大约有1例被诊断为CHI。现有的药物治疗不能令人满意，常常需要部分或全部切除胰腺，而手术切除有可能导致患者发展为1型糖尿病。
AmideBio首席执行官兼总裁Pawel Fludzinski表示："指定孤儿药是AmideBio研发ABG-023以及CHI患者及父母的重要一步。我们对ABG-023的初步研究表明，它在克服胰高血糖素不足而又不牺牲功效的情况下具有广阔的前景。孤儿药名称将有助于加快我们的研发工作。"
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