ESID 2020:敏感性分析证实了Emapalumab治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的功效

2020-10-19 Allan MedSci原创

结果显示,对标准疗法反应不足的HLH患者经Emapalumab治疗后的总缓解率(ORR)高达63%。

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)是一种罕见病,可在婴儿及年幼儿童中引起免疫功能障碍。尽管大多数患者不能明确原发病,但许多患者有原发性免疫性疾病。临床表现可能包括淋巴结肿大、肝脾肿大、发热及神经系统异常。

制药公司Sobi在欧洲免疫缺陷学会(ESID)第19次会议上公布了II/III期关键研究(NCT01818492)的敏感性分析结果,结果显示,对标准疗法反应不足的HLH患者经Emapalumab治疗后的总缓解率(ORR)高达63%。

尽管采用当今的标准护理:糖皮质激素和依托泊苷,无论是否使用环孢霉素,这些患者仍存在高度未满足的医疗需求。在过去的20年中,使用当前的标准疗法并未降低死亡率。

由于该疾病的罕见性,尚未建立衡量治疗反应率的标准方法。这项关键性研究使用临床客观缓解标准来确定原发性HLH对Emapalumab的敏感性。敏感性分析支持在原发性HLH研究中使用临床客观ORR作为主要终点。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1766146?tsid=4



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  1. 2020-10-19 1244c0ebm28暂无昵称

    学习学习

    0

  2. 2020-10-19 13c30453m58暂无昵称

    希望好药出世。

    0

  3. 2020-10-19 ms4000000799709505

    分析敏感性

    0

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