日本厚生劳动省(MHLW)批准ORLADEYO(贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗

2021-01-24 Allan MedSci原创

ORLADEYO是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。

遗传性血管性水肿(hereditary angioedema,HAE)是一种以血管性水肿反复发作为特征的疾病,不伴有荨麻疹或瘙痒,最常累及皮肤或上呼吸道和胃肠道的黏膜组织。虽然肿胀为自限性,且在不治疗的情况下可在2-5日内消退,但喉部受累可能导致致命的窒息。

制药公司BioCryst近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准ORLADEYO™(贝罗司他)用于预防成人和12岁以上小儿血管性水肿(HAE)的销售和生产许可​​。

ORLADEYO是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。每天一粒ORLADEYO胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE的发作。

BioCryst的合作伙伴Torii将在日本实现ORLADEYO的商业化。在BioCryst与日本国民健康保险系统(NHI)成功完成价格谈判之后,Torii将在日本推出ORLADEYO。

这项批准是基于APeX-J和APeX-2临床试验的数据。日本的APeX-J试验达到了其主要终点,与安慰剂相比,ORLADEYO组患者的HAE发作频率显著降低(p = 0.003)。并且,ORLADEYO是安全的,在试验中普遍耐受。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1793810?tsid=4

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