日本厚生劳动省（MHLW）批准ORLADEYO（贝罗司他）用于遗传性血管性水肿的预防性治疗
2021-01-24 Allan MedSci原创
ORLADEYO是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。
遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）是一种以血管性水肿反复发作为特征的疾病，不伴有荨麻疹或瘙痒，最常累及皮肤或上呼吸道和胃肠道的黏膜组织。虽然肿胀为自限性，且在不治疗的情况下可在2-5日内消退，但喉部受累可能导致致命的窒息。
制药公司BioCryst近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准ORLADEYO™（贝罗司他）用于预防成人和12岁以上小儿血管性水肿（HAE）的销售和生产许可。
ORLADEYO是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。每天一粒ORLADEYO胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE的发作。
BioCryst的合作伙伴Torii将在日本实现ORLADEYO的商业化。在BioCryst与日本国民健康保险系统（NHI）成功完成价格谈判之后，Torii将在日本推出ORLADEYO。
这项批准是基于APeX-J和APeX-2临床试验的数据。日本的APeX-J试验达到了其主要终点，与安慰剂相比，ORLADEYO组患者的HAE发作频率显著降低（p = 0.003）。并且，ORLADEYO是安全的，在试验中普遍耐受。
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