“无剪切”版“基因剪刀”问世 有望治疗多种常见病
2017-12-10 林小春 新华网
美国科学家新近研发出一种新型ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，能在不剪切ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）的情况下激活目标基因。这项研究有望应用于治疗肾病、糖尿病和肌肉萎缩等多种常见病。
美国科学家新近研发出一种新型ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，能在不剪切ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）的情况下激活目标基因。这项研究有望应用于治疗肾病、糖尿病和肌肉萎缩等多种常见病。
人类的许多疾病都与遗传物质ＤＮＡ有关，５年前诞生的“基因剪刀”ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９主要通过切割ＤＮＡ，在目标位置形成“双链断裂”，从而编辑或删除特定基因，达到治病目的。不过，许多研究人员反对在人体中使用这一手术。
“人们越来越担心‘双链断裂’会产生不必要的突变，”负责此次新研究的美国索尔克生物研究所教授伊斯皮苏亚在一份声明中说，“而我们能避开这样的担忧。”
研究人员解释说，在老版本ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９中，作为“剪刀”的Ｃａｓ９酶在“向导”ＲＮＡ（核糖核酸）的指引下到特定位置开展切割工作。但近来一些研究者开始改用失活版本的Ｃａｓ９酶，因此新版本“剪刀”不再具有切割能力。
与此同时，研究人员又给这些失活Ｃａｓ９酶附上能发挥分子开关作用的转录激活因子，从而激活目标基因。但新出现的问题是，失活Ｃａｓ９酶与转录激活因子结合在一起的块头太大，难以用常规的腺相关病毒作为运输工具运送到细胞内部。
伊斯皮苏亚团队的解决办法是，分开运送失活Ｃａｓ９酶和转录激活因子及“向导”ＲＮＡ。“向导”ＲＮＡ经过优化，能把转录激活因子带到目标位置与失活Ｃａｓ９酶结合，从而激活目标基因。
目前，伊斯皮苏亚团队正在进一步提高“新工具”的效率，并准备应用到更多类型的细胞和器官中，以治疗多种人类疾病、再生特定器官以及扭转听力下降等衰老相关的进程。他们同时强调，在开展人类临床试验前还要进行更多安全性试验。
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