Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性

2020-04-15 MedSci原创 MedSci原创

RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。

Alnylam Pharmaceuticals宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予其RNAi疗法vutrisiran快速通道认证,用于治疗遗传性甲状腺素转运蛋白(hATTR)介导的淀粉样变性伴多发性神经病。FDA的"快速通道"名称旨在促进药物开发,加快对严重疾病且具有未满足医疗需求的治疗药物的审查。有了该称号,Alnylam将有资格提交滚动新药申请。

Alnylam Vutrisiran计划负责人Rena Denoncourt说:"Vutrisiran在1期研究中显示出令人鼓舞的安全性,小剂量的季度给药频率不高,但有潜力减轻这种进行性、危及生命和多系统疾病负担。"

除快速通道称号外,美国和欧盟也已授予vutrisiran"孤儿药"称号,用于治疗ATTR淀粉样变性。正在进行的HELIOS-A和HELIOS-B 3期临床试验正在评估vutrisiran的安全性和有效性。

Vutrisiran是一种皮下注射RNAi治疗药物,正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性,包括遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉样变性。它旨在靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1715331?tsid=4



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  1. 2020-04-21 1209e435m98(暂无昵称)

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  2. 2020-04-20 1209e435m98(暂无昵称)

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  4. 2020-04-18 1209e435m98(暂无昵称)

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  5. 2020-04-16 飛歌

    学习了很有用不错

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