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NEJM：Eplontersen 治疗 ATTR‑CM 主要终点未达，全因死亡与亚组暗藏转机

2026-09-02 清泉心田 MedSci原创 发表于上海

Eplontersen转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
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在总体 ATTR-CM 人群中，Eplontersen治疗未能显著降低心血管死亡与复发性心血管事件的复合主要终点风险，但可显著延缓运动耐量下降、改善生活质量，并降低全因死亡风险。

深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性致死性疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）纤维在心肌细胞外沉积所致，可分为突变型（ATTRv）与野生型（ATTRwt），临床以限制性心肌病、进行性心功能不全、传导异常与心律失常为核心特征，患者功能状态与生活质量进行性恶化，远期生存率低。尽管 TTR 稳定剂（如氯苯唑酸）、基因沉默疗法等已进入临床，但患者剩余疾病风险仍高。Eplontersen是一种经肝脏特异性 N - 乙酰半乳糖胺（GalNAc）配体偶联修饰的 2'-O - 甲氧基乙基反义寡核苷酸，可降解肝脏 TTR 信使 RNA，大幅减少循环 TTR 水平，已基于 III 期 NEURO-TTRansform 试验获批用于 ATTRv 多发性神经病治疗，但其对 ATTR 心肌病的疗效与安全性尚未明确。 本研究为国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期 CARDIO-TTRansform 试验，在全球 20 个国家 130 个中心开展，纳入 1432 例符合标准的 ATTR-CM 成年患者，按 1:1 比例随

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    2026-09-02 梅斯管理员 来自上海

    #Eplontersen# #转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病#

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