BTK抑制剂Rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症:被授予FDA快速通道指定

2020-11-19 MedSci原创 MedSci原创

Rilzabrutinib很可能成为治疗免疫性血小板减少症(ITP)的首款BTK抑制剂。

美国食品和药物管理局(FDA)为赛诺菲的口服Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂rilzabrutinib授予了快速通道指定(FTD),该药物很可能成为治疗免疫性血小板减少症(ITP)的首款BTK抑制剂。在获得1/2期阳性研究结果之后,赛诺菲现已启动3期研究,评估rilzabrutinib用于治疗ITP。Rilzabrutinib治疗ITP于2018年10月获得FDA的孤儿药指定。

关于免疫性血小板减少症

ITP是由于免疫介导的血小板破坏和生成受损,进而导致下游血小板减少和易出血。在皮质类固醇激素(corticosteroids)复发或难治性ITP患者中,仍存在尚未满足的医疗需求。

Idiopathic Thrombocytopenic Purpura Clinical: • Gingival • Menorrhagia • GI

图片来源:www.grepmed.com

关于Rilzabrutinib

Rilzabrutinib是一种口服可逆的BTK抑制剂,正在研究中用于治疗免疫介导的疾病。BTK参与先天和适应性免疫应答,是免疫介导疾病中的信号分子。Rilzabrutinib的数据证明其在不耗尽B细胞的情况下,具有阻断炎症性免疫细胞、消除自身抗体破坏性信号以及防止新的自身抗体产生的能力。这些机制的临床意义目前正在研究中,其安全性和有效性尚未得到监管机构的审查。

图片来源:www.streetinsider.com

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1775442?tsid=4

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  1. 2020-12-23 12455fddm60暂无昵称

    学习

    0

  2. 2020-11-22 gqylhd

    临床有很多难治性的血小板降低的患者

    0

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