RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
2016-10-10 佚名 生物谷
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响,公司股价暴跌41%,RNAi疗法再受重创。此次,总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示,其数据分析委员会(DMC)告知管理层,认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响,公司股价暴跌41%,RNAi疗法再受重创。
此次,总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示,其数据分析委员会(DMC)告知管理层,认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临床研究共有206名患者参与,然而目前已经有18名患者因心脏方面问题而死亡。经过对比,治疗组患者死亡率明显高于对照组患者。但委员会同时也强调目前并不能确定患者死亡的直接原因。Revusiran被认为是公司未来的希望之星,此次结果给了Alnylam一记重击。
公司CEO John Maraganore强调受试者安全第一,因此公司立刻停止了revusiran所有剂量组的治疗并开始分析现有的研究数据分析原因。但他同时强调,目前并不清楚出现这一异常死亡的具体原因。同时,他还表示因为此次研究中的受试者大部分为身体虚弱的老人,这些患者平时需要服用其他多种药物,因此这也为此次原因分析带来困难。
不过公司同时还强调,此次revusiran临床研究的中止并不会影响公司另外一种RNAi疗法patisiran治疗hATTR淀粉样变性伴随多发性神经病变的临床III期研究。公司表示,事件发生后,公司研究人员立刻检查了该临床研究的数据,结果显示patisiran并未出现类似现象。
作为人类对抗疾病最有前景的临床疗法之一,RNA疗法近几年来一直命途多舛。在这一疗法普及前,其安全性还亟待业界解决。此次Alnylam公司的安全事件无疑又给其前景蒙上了一层阴云。
原始出处:
Alnylam plunges after deaths force it to pull PhIII blockbuster candidate revusiran
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