FDA 发布关于渤健用于阿尔茨海默氏症的 Aduhelm 的内部辩论详细信息
2021-06-24 Oranhgy MedSci原创
近日，美国食品和药物管理局（FDA）有争议地批准Biogen公司的Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病的更多细节。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）有争议地批准Biogen公司的Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病的更多细节。尽管该机构的周边和中枢神经系统药物咨询委员会在2020年11月投票反对该药物，并且当时得到保证该机构不考虑加速批准，但该药物还是在6月7日根据该机构的加速批准途径获得批准。
加速批准允许代用终点--在Aduhelm的情况下，去除淀粉样斑块--而不是改善认知和记忆的临床证据。FDA还要求渤健公司在9年内进行上市后真实世界研究。
FDA公布程序的新细节包括对该机构内部人士的采访和83页的内部文件。根据这些文件，官员们对如何处理这种药物存在分歧，部分原因是关于其有效性的数据很混乱。其中一项主要的临床试验未能显示出临床效益，而另一项后期研究和一项早期试验表明该药物有帮助。
在其中一份内部备忘录中，FDA新药办公室主任Peter Stein写道："FDA听到了许多受[阿尔茨海默氏病]困扰的患者的声音，他们表示迫切希望得到有效的治疗。......总之，治疗[阿尔茨海默病]的新疗法，特别是针对潜在疾病病理的疗法，其医疗需求是巨大而紧迫的。"
众多研究人员正在对基于减少淀粉样蛋白而批准该药物的决定进行反驳，认为一些研究表明，针对并成功清除淀粉样蛋白的药物并不能带来临床改善。
但美国FDA代理局长Janet Woodcock为其辩护，表示对清除淀粉样蛋白有助于患者的认知能力 "相当有信心"。
事实上，这远不是Woodcock第一次参与有争议的FDA决定。2016年，在担任FDA药物评估和研究中心（CDER）主任期间，经过高度争议的过程，并违背该机构代理首席科学家Luciana Borio和药物评估办公室主任Ellis Unger的建议，推动批准了Sarepta Therapeutics的Exondys 51（eteplirsen）治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）。与Aduhelm一样，它是在加速审批程序下被批准的。
范德比尔特大学医疗系统的阿尔茨海默病研究员Matthew Schrag认为，FDA并没有提供良好的新数据，表明清除淀粉样蛋白对患者有益。他表示"这些论点都是老生常谈，并没有说明试验没有显示出可重复的临床益处，"。
西弗吉尼亚州参议员乔Joe Manchin III最近致函总统拜登，要求总统就Aduhelm的决定解雇Woodcock的代理专员职位。非营利性监督机构 "公共公民 "也向卫生与公众服务部（HHS）部长泽维尔-贝塞拉（Xavier Becerra）发出了一封类似的信，要求Woodcock和FDA官员、CDER主任Patrizia Cavazzoni，以及CDER神经科学办公室（ON）主任Billy Dunn辞职。
"公共公民健康研究小组主任Michael Carome在信中说："FDA决定批准阿杜卡努单抗用于任何阿尔茨海默病患者，无论其严重程度如何，这显示了对科学的惊人漠视，破坏了该机构批准新药的标准，并且是该机构历史上最不负责任和最令人震惊的决定之一。"美国食品和药物管理局批准阿杜卡努单抗的纯粹鲁莽行为怎么强调都不过分。这一决定对该机构的信誉、公共卫生和医疗保险计划的财政可持续性是一个灾难性的打击"。
尽管如此，Woodcock在该机构内部得到了广泛的支持，特别是在特朗普政府与该机构关系困难之后，当时特朗普总统在11月总统选举前向其施压，要求批准COVID-19疫苗，并推动批准未经证实的治疗方法，如疟疾药物羟氯喹。一些患者团体也支持伍德科克，赞赏她对受疾病折磨的人的敏感性，而这些疾病的有效治疗方法很少。
尽管对这一批准有广泛的批评，但远非一致的意见。迈阿密大学的阿尔茨海默氏症研究人员詹姆斯-E-加尔文告诉《华盛顿邮报》，他认为加速批准是正确的决定。
他说："如果第二项研究是积极的，那就更好了。"但我认为神经病学界有一个阵营认为这是有意义的，并希望看到[有效性]在一项确认性研究中得到证明。
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