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NEJM：ACACIA-HCM 研究证实，阿非卡坦显著改善非梗阻性肥厚型心肌病

2026-09-02 清泉心田 MedSci原创 发表于上海

阿非卡坦肥厚型心肌病
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在症状性非梗阻性肥厚型心肌病患者中，阿非卡坦治疗 36 周可显著改善患者的运动耐量、自评健康状态与心功能分级，同时大幅降低心衰生物标志物水平。

深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策 肥厚型心肌病（HCM）是临床最常见的遗传性心肌病，具有显著的表型与血流动力学异质性，其中非梗阻性 HCM 是该病的重要亚型，以无左心室流出道梗阻为核心特征。相当比例的非梗阻性 HCM 患者存在明显的活动受限症状，却长期缺乏获批的有效治疗手段。HCM 的核心病理机制为心肌细胞内肌动蛋白 - 肌球蛋白横桥过度形成，进而引发心肌过度收缩、舒张功能障碍、心腔内压升高、微血管缺血及心脏储备受损。阿非卡坦（aficamten）是一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，可减少心肌肌节内的肌动蛋白 - 肌球蛋白横桥数量，降低心肌收缩力与室壁应力，同时改善舒张功能；其药理学特点为剂量 - 效应关系平缓、血浆半衰期短、药物作用可逆。Ⅱ 期临床研究已初步观察到其临床获益，本项 Ⅲ 期 ACACIA-HCM 试验旨在进一步验证阿非卡坦在症状性非梗阻性 HCM 患者中的疗效与安全性。 本研究为多国、多中心、随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期临床试验，在全球 19 个国家共 160 个研究中心开展。研究纳入 18~85 岁的症状性非梗阻性 HCM 患者，入组标准包括：左心室

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    2026-09-02 梅斯管理员 来自上海

    #阿非卡坦# #肥厚型心肌病#

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