进入精准医药时代以来的早期回报

2020-03-24 药明康德 药明康德

精准医药为患者带来了希望,但与此同时,负责管理医疗支出的机构,却难免会产生担心。相关的患者能否生活更长时间,生活得更健康?社会能否负担得起?这些都是大家关心的问题。

近日,JAMA发表哈佛大学应用经济学Otto Eckstein讲习教授David M. Cutler博士文章,分析了进入精准医药时代以来的早期回报。对精准医药时代早期回报的分析,结果究竟如何?

癌症精准治疗药物

精准医药时代已经到来。依据生物标志物检测的结果,多个精准治疗药物获批。一些针对艾滋病与血栓栓塞症等多种病症的药品,依据药物遗传学原理,通过1种或多种生物标志物,为患者量身定制精准治疗药物。癌症治疗药物,一直是精准医药的主要重点。在刚刚过去的2019年,FDA批准了11个新分子实体癌症治疗药物。

一些癌症精准治疗药物取得了引人注目的成功。在这些药品中,伊马替尼在慢性髓系白血病患者中,应答率(response rate)为95%,将质量调整寿命延长约9年。在17p缺失慢性淋巴细胞白血病患者中,维纳妥拉(venetoclax)的应答率为80%。CAR-T药物tisagenlecleucel用于治疗急性淋巴细胞白血病,24个月缓解率(remission rate)为62%。

尽管如此,精准医药对于癌症患者的总体治疗效果,尚不明显。2018年,在JAMA Oncology杂志发表的一项研究结果报道,截至2018年1月,只有8%的癌症患者能够用上精准药物,而实际上,最终只有5%的患者从中受益。即使在发生响应的患者中,很多药物所增加的生存期,也只能以月计。在某种程度上,出于对成本-效益(cost-effectiveness)方面的考虑,截至2018年底,在2013年至2017年间上市的54个癌症治疗新药中,德国只有80%可报销,法国为69%,美国为96%。

对成本的影响

对于精准医药对成本的影响,经济学家们并不确定。由于精准药物的生产成本不菲,因此,定价往往更高。此外,对于更为有效的精准药物,患者和保险公司,愿意支付更高的价格。另一方面,采用精准药物,有利于减少使用各种药物的不同种类癌症患者的比例。

迄今为止,癌症用药的总支出相对较少。尽管在2011年至2018年之间,经通货膨胀因素调整后的癌症用药支出,增加了300亿美元,但这仅占同期个人医疗保健支出总额增长的6%。考虑到估算的行政费用的花费,是癌症用药花费的4倍,因此,对精准药物费用的过度关注,大家应谨慎看待。

比总支出更好的指标,是成本-效益(cost-effectiveness),也就是说,使用相关药品治疗患者的获益,是否超过成本?纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)开发了“drug abacus”工具,评估2001年至2013年间获批的52个癌症用药的成本-效益。按照传统的生命价值评估方法,只有少数几种新药的成本是值得的。而依据成本-效益标准,如果是针对癌症用药定价,则支出将减少30%。

个体化癌症治疗的一个重要特征是,癌症用药的使用,似乎主要限于获批的相关适应症。很多癌症用药,首先在已经出现癌症转移病例中测试;采用这样的做法,能够使得临床试验招募更加容易。此外,从开始治疗,到有意义的临床试验终点的时间更短。有时,甚至临床试验还在进行中,或在临床试验完成之前,就标签外使用药物,用于治疗早期癌症,或某些其它的癌症类型。据估算,标签外使用,在某些癌症用药的使用中,占30%。

然而,对于新的治疗药物,保险公司通常会在获批前要求,相关药品只限于药品获批时规定的相关患者群体使用。医疗保险(Medicare)要求,癌症用药的标签外使用,应至少有1个相关的纲要(compendium)支持。同样,联合健保公司(United Healthcare)要求,在癌症用药获批之前,或相关指南规定之外的医疗使用,应在有具体理由的情况下,遵守国家综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network,NCCN)指南。根据相关估算结果,每年新获批的癌症用药中,用于不足1万名患者的,占87%。

相关药品的使用,也可能受限于药品本身的复杂性。学术医疗中心以外的肿瘤学家,并不总是能够认识到,新的疗法和指南的变更,往往并不会很快。靶向治疗药物使用所需的诊断方法,并非随处可得。让患者参与决策,可能会很复杂。高成本分担,也会导致使用受限。对于参加医疗保险Part D(没有自付限制)的患者,这是一个实实在在的挑战。

直到最近,癌症用药的定价趋势,一直相当稳定。从上世纪90年代中期至2010年代中期,癌症用药的上市标价,每年上涨约8500美元。但是,过去几年中,出现了显着的异常值(outliers)。由于这些个体化药物是针对每个具体患者的,因此,相关药物的标价,比其它药物高一些。更为重要的是,相关药物较高的标价,也相应地反映了较高的效益。根据临床与经济评价研究所(Institute for Clinical and Economic Review, ICER)的估算结果,即便在上述标价情况下,两种相关药品都具有成本-效益。癌症用药的价格上涨趋势是否会继续,或者相关的标价是否仅适用于特定情况下的偏离,目前尚不清楚。

精准医药,是否物有所值?分析结果表明,个体化医学对健康和医疗支出的影响,比最强有力的支持者所希望的,或是精打细算的保险精算师们所担心的,都要小。精准医药,是对医疗保健体系与生物医学创新体系的考验。我们能否以适当的价格,将生命科学领域的革命性进展,转化为有意义的人口健康改善?相关测试的结果,对社会非常重要。

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