Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

2019-07-07 不详 MedSci原创

Freeline基因治疗生物技术公司,在Auvergne的欧洲戈谢病工作组(EWGGD)上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的水平。

Freeline基因治疗生物技术公司,在欧洲戈谢病工作组(EWGGD)上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的水平。

戈谢病是一种遗传性疾病,该疾病发生是由于患者体内缺乏功能性GCase。目前的治疗方法是每两周静脉输注酶替代疗法(ERT),这对患者来说是一个重要的治疗负担。Freeline的研究性基因治疗的目的是为1型戈谢病患者提供一次性治疗,该治疗将提供一致且治疗相关水平的内源性GCase,从而消除对ERT的需求。

临床前数据显示,与ERT相比,单次输注FLT200导致肝脏中持续的GCase表达。从体外和体内实验数据表明,GCase的肝脏表达导致GCase在血液中的持续存在,并且该酶被受1型戈谢病影响靶器官中的巨噬细胞摄取。与ERT相比,FLT200在靶器官(包括脾,肝,肺和骨髓)中显示出优异的GCase摄取水平。

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  1. 2019-07-07 ms2000002142302605

    这个要加油做临床实验

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