加载中........
×

Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

2019/7/7 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论1

Freeline基因治疗生物技术公司,在欧洲戈谢病工作组(EWGGD)上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的水平。

戈谢病是一种遗传性疾病,该疾病发生是由于患者体内缺乏功能性GCase。目前的治疗方法是每两周静脉输注酶替代疗法(ERT),这对患者来说是一个重要的治疗负担。Freeline的研究性基因治疗的目的是为1型戈谢病患者提供一次性治疗,该治疗将提供一致且治疗相关水平的内源性GCase,从而消除对ERT的需求。

临床前数据显示,与ERT相比,单次输注FLT200导致肝脏中持续的GCase表达。从体外和体内实验数据表明,GCase的肝脏表达导致GCase在血液中的持续存在,并且该酶被受1型戈谢病影响靶器官中的巨噬细胞摄取。与ERT相比,FLT200在靶器官(包括脾,肝,肺和骨髓)中显示出优异的GCase摄取水平。

原始出处:


本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!



小提示:78%用户已下载梅斯医学APP,更方便阅读和交流,请扫描二维码直接下载APP

版权声明:本文系梅斯MedSci原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击

只有APP中用户,且经认证才能发表评论!马上下载

186****6263暂无昵称

这个要加油做临床实验

(来自:梅斯医学APP)

2019/7/7 22:20:38 回复

web对话