NEJM:吸入GM-CSF治疗肺泡蛋白沉积症

2019-09-05 xing.T MedSci原创

由此可见,在这项随机对照试验中,吸入重组人GM-CSF与动脉氧张力实验室结果改善相关,并未发现临床益处。

肺泡蛋白沉积症是一种以肺泡中表面活性剂异常积聚为特征的疾病。大多数病例是自身免疫性的,并且与抗粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的自身抗体有关,该自身抗体可防止肺泡巨噬细胞清除肺表面活性物质。一项开放标签的2期研究显示吸入重组人GM-CSF对严重肺泡蛋白沉积症患者有一定疗效;然而,轻度至中度疾病患者的疗效尚不清楚。

近日,顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章,研究人员进行了一项双盲、安慰剂对照试验,64例自身免疫性肺病患者肺泡蛋白沉积症每日吸入重组人GM-CSF(sargramostim),剂量为125 g,每日两次,共7天,隔周一次,共24周,或安慰剂治疗,这些患者当呼吸环境空气低于70毫米汞柱(或症状患者<75毫米汞柱)时,记录了动脉氧分压(Pao2)。排除患有严重肺泡蛋白沉积症(Pao2<50 mmHg)的患者,以避免被指定接受安慰剂治疗的患者可能加剧该疾病。该研究的主要终点是基线和第25周之间的肺泡血氧梯度的变化。 

GM-CSF组(33例患者)的平均(SD)肺泡血氧梯度变化明显好于安慰剂组(30例)(平均从基线变化为-4.50±9.03 mmHg vs. 0.17±10.50 mmHg; P=0.02)。计算机断层扫描中肺野密度的基线和第25周之间的变化在GM-CSF组中也更好(组间差异为-36.08 Hounsfield单位; 95%置信区间为-61.58至-6.99,使用MannWhitney U检验和HodgesLehmann估计伪中位数的置信区间)。GM-CSF组6例患者和安慰剂组3例患者出现严重不良事件。

由此可见,在这项随机对照试验中,吸入重组人GM-CSF与动脉氧张力实验室结果改善相关,并未发现临床益处。 

原始出处:

Ryushi Tazawa,et al.Inhaled GM-CSF for Pulmonary Alveolar Proteinosis.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1816216

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