年终盘点！ 2016年医药领域最激动人心的12项重大突破
2016-12-26 MyBioGate Weixian X MyBioGate Weixian X
导语 橱窗里的圣诞树和满街的霓虹灯提醒着2016年马上就要结束了，在等待拥抱2017的日子里，我们来梳理一下这一年里发生在医药界，有可能改变你生活的12件大事。2016年是着实让人兴奋的一年，针对多种疾病的治疗均取得了重大飞跃。这一年里，美国食品和药物管理局（FDA）一共批准了19种新药，这些新药的覆盖了众多领域，包括牛皮癣、丙型肝炎和癌症等。与此同时，FDA还给今年的25个新医疗设备大开绿灯
导语 橱窗里的圣诞树和满街的霓虹灯提醒着2016年马上就要结束了，在等待拥抱2017的日子里，我们来梳理一下这一年里发生在医药界，有可能改变你生活的12件大事。
2016年是着实让人兴奋的一年，针对多种疾病的治疗均取得了重大飞跃。这一年里，美国食品和药物管理局（FDA）一共批准了19种新药，这些新药的覆盖了众多领域，包括牛皮癣、丙型肝炎和癌症等。与此同时，FDA还给今年的25个新医疗设备大开绿灯。这些新药和新技术设备的诞生是对医药界数万亿美元的研发成本的回报也是对奋战在科研第一线的医生和学者的最大褒奖。下面我们给大家一一梳理。
1.全球首例“人工”胰腺诞生
如果说评选2016年医疗界最最激动人心的进展，相信很多人都会把票投给Medtronic公司的MiniMed 670 “人工“胰腺。它是全球第一个用来治疗I型糖尿病的人工胰腺。其大小跟手机差不多，可穿戴在病患腰部，上面的感应器每5分钟会測量一次血糖，如血糖数值异常，装置上的药物设备就會把胰岛素注入人体，病患在用餐時，也可用手动操作，增加胰岛素注射量，并最终确保患者们的血糖水平保持在安全范围内。这种新型设备可以极大地减少低血糖事件，大大提高了I型糖尿病患者的生活质量，让他们不再需要时时刻刻担心自己的血糖水平，可谓利国利民
2.糖尿病患者的第二大福音双重SGLT-1 / SGLT-2抑制剂
今年9月，Lexicon Pharmaceuticals宣布其靶向于SGLT1／SGLT2的在研新药sotagliflozin在III期临床试验中达到了治疗终点。病患在接受12周sotagliflozin治疗后，其体内糖化血红蛋白（A1C）表达显著降低。 Sotagliflozin作为SGLT-1（ 主要负责胃肠中葡萄糖的吸收）和SGLT-2（主要负责肾脏中葡萄糖的重吸收）的一款双重抑制剂，还有可能拥有神奇的“副作用”。因为FDA已经批准的SGLT-2药物，具有减肥和降血压的作用，说不定sotagliflozin也有这方面的效果 ，让我们拭目以待！
3.泛基因型丙肝新药获得批准
说到丙型肝炎（HCV）领域，吉利德（Gilead Science）公司就是当之无愧的王者。 6月，Gilead公司推出的复合型药物Epclusa得到了FDA的批准，这是他们公司设计研发的第三种针对丙肝的特色药物。与以往只对某一特定基因型有效的窄谱药物不同，Epclusa是第一个针对所有六种基因型均有效的广谱药物，其的受众范围和市场前景不可谓不大。在3期临床试验中，1000多名患者未出现肝硬化，或出现轻度肝硬化的丙肝患者完成了整个疗程，其中有高达95-98%的患者在12周后未能检测出丙肝病毒。中期或者晚期肝硬化的丙肝患者接受了Epclusa和利巴韦林的联合疗法后，有94%的患者12周后就检测不出丙肝病毒了。在试验中，接受治疗的患者均没有出现严重的副作用。Epclusa是首个，也是唯一一个泛基因型的的丙肝疗法，给有2型或3型丙肝的患者告别复杂且昂贵的疗法带来了新的希望。
4.杜氏肌营养不良患者的希望-----Exondys 51诞生
杜氏肌营养不良症 （DMD）是一种罕见的疾病。它的发病原因是由于缺乏肌肉营养不良蛋白而导致肌肉的进行性变性。 2016年9月，FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的产品 Exondys 51。它是第一个可用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，通过识别肌营养蛋白基因第51号外显子上的突变，对八分之一的该病患者有效。在其2期临床研究中，治疗组在6分钟步行测试中比安慰剂组能多走 50-70米。
5. 美国药品执法局批准一项医用大麻的临床研究
什么？抽大麻不光不犯法，还能治病？大家可能对下面这则新闻略有耳闻：加利福尼亚州、马萨诸塞州、内华达州和缅因州近日通过了娱乐用大麻（recreational marijuana）合法化提案。其实今年4月，美国药品执法机构才第一次同意了药用大麻的临床试验。这项临床试验是由Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies来执行的，目前还在实验阶段中。主要内容是以确定大麻是否能为创伤后应激障碍患者带来积极的效果。而以前的临床研究都只允许使用大麻植物的提取物进行试验。大麻在以前的临床试验中也证明了对很多疾病都有积极的影响，因此这一政策的软化可能意味着“医用大麻”合法化的时代即将到来。
6.Opdivo------黑色素瘤患者灵丹妙药
Opdivo是百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）癌症免疫治疗的明星药物，它已经被FDA批准用于治疗晚期黑素瘤。在美国癌症协会研究年会（AACR）上，Bristol-Myers Squibb宣布了Opdivo的临床一期实验结果， 34％的患者在5年后仍然存活。这个数字可能听起来不是很多，但是在引入癌症免疫疗法之前，晚期黑素瘤患者的平均存活期仅为11个月。未来Opdivo或许将成为整个Bristol-Myers Squibb抗癌线销售的顶梁柱。
7.Keytruda突出重围，晚期非小细胞肺癌患者有救啦
与Opdivo的命运恰恰相反，美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb） 的另一款针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的抗癌药在2016年却遭遇了“滑铁卢”。但是同期默沙东（Merck）研发的针对PD-L1的免疫治疗药物Keytruda却表现出色 。与化疗相比，Keytruda组将死亡风险降低了40%，在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均表现出其显著的优越性。该研究的结果非常激动人心，编者认为Keytruda有望成为非小细胞肺癌的临床一线治疗药物。
8.Keytruda为默克尔细胞癌患者提供了首次阳性结果
昨日重现，Keytruda again！除了在晚期非小细胞肺癌中表现优异，令人意外的是，Keytruda在针对默克尔细胞癌（MCC）的临床试验中也发挥出色。 默克尔细胞癌是一种罕见的皮肤癌症，比黑色素瘤致死率高约三倍。然而，目前市场上并没有特异性针对默克尔细胞癌的药物，该疾病通常采用普通化疗治疗。临床研究结果显示，26位患者接受Keytruda治疗后客观反应率为56%，其中4位患者为完全缓解，10位患者为部分缓解。虽然化疗也可以达到约55％的反应率，但是大多数患者在三个月内复发。而Keytruda却在许多响应患者中表现出持久的反应，这意味着默克尔细胞癌患者们有了更多的治疗选择。
9.CoLucid偏头痛药lasmiditan首个关键III期临床获得成功
虽然急性偏头痛一直以来是困扰医学界的大难题，来自CoLucid Pharmaceuticals 公司的药物lasmiditan在 代号SAMURAI的III期临床研究中中交出了完美的答卷。在实验中，100mg和200mg的lasmiditan治疗组分别使得28.2％和32.2％的患者在两小时观察时间内无偏头痛，疗效是安慰剂组（15.3％）的两倍。此外，在服药2小时后，与安慰剂相比，服用lasmiditan 的2个剂量组有更高比例的患者无偏头痛最烦恼症状（MBS，包括恶心、畏光、畏声）。假设在剩余的III期临床研究中一切顺利的话， lasmiditan有望成为急性偏头痛的“克星”。
10.Cabometyx: 晚期肾细胞癌的新选择
2016年4月，FDA批准Exelixis公司的Cabometyx用于接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌（RCC）的二线用药。这次获批主要是基于一项名为Meteor的III期临床试验结果， 在实验中Cabometyx与主要竞争对手诺华的Afinitor的无进展生存期各为7.4个月和3.8个月，几乎是后者的两倍，达到了临床试验的主要终点；并且与竞争对手相比，接受Cabometyx 治疗的患者的中位数总生存期为21.4个月，比Afinitor组（16.5个月）延长了5个月达到了临床试验的次要终点。这些临床数据让Cabometyxy有希望提高肾癌患者的生活质量。
11.guselkumab, 治疗牛皮癣的新药
目前世界上最畅销的药物是什么？答案可能出乎很多人的意料，是AbbVie 家的Humira。它是一种用于减缓类风湿性关节炎、牛皮癣性关节炎和强直性脊柱炎的药物。2016年，这款药物销售界的“一哥”在牛皮癣治疗上遇到了新的对手，那就是医药巨头强生公司（Johnson＆Johnson) 研发的牛皮癣药物guselkumab。在3期VOYAGE 1（这个是临床研究代号吗）研究中，皮下注射IL-23-靶向药物guselkumab可使85.1％的患者在16周后完全或几乎完全清除牛皮癣，而相比而言，安慰剂组仅有6.9％的患者达到了清除目标。甚至更进一步，在24周时，80.2％的guselkumab治疗的患者具有90％的皮肤清除率，相比之下，Humira治疗的患者仅为53％。不难想象，guselkumab将来很有可能是牛皮癣治疗领域改变游戏规则的“明星”。
12.可以救命的丁丙诺啡植入物
最后一项突破和第一项突破一样，是一款改变生活的医疗设备。 5月，FDA批准了首个丁丙诺啡植入物用于治疗阿片依赖。称为Probuphine的植入物由Titan Pharmaceuticals和Braeburn Pharmaceuticals联合设计，一次植入能够为患者释放长达六个月的低剂量丁丙诺啡。这种新的植入体非常方便，因为它不需要病人自己记住按时服药。这有可能成为美国阿片类流行病的“终结者”。
原始出处：
1. http://www.fool.com/investing/2016/12/18/the-12-greatest-medical-breakthroughs-of-2016.aspx
2. http://news.bioon.com/article/6689453.html, 小公司撬动大市场！CoLucid偏头痛药lasmiditan首个关键III期临床获得成功，股价飙涨75%
3. http://www.drugfuture.com/news/201604/4376.html, FDA批准Exelixis肾癌药物cabozantinib肾细胞癌适应症
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