Semin Arthritis Rheu:秋水仙碱治疗儿童家族性地中海热的年龄依赖安全性和疗效

2019-12-23 xiangting MedSci原创

秋水仙碱对4岁以下的FMF患者同样安全有效,与年龄较大儿科患者的反应没有差异。

目前已经发现秋水仙碱治疗家族性地中海热(FMF)非常有效。但是,由于缺乏对更年幼儿童的研究,它仅获FDA批准用于4岁以上儿童。作者所在的三级医院儿童风湿病科对很小的FMF儿童也常规使用秋水仙碱。这项研究目的是评估秋水仙碱对4岁以下FMF儿童的安全性和疗效。

在部门数据库中检索2010-2018年所有诊断FMF的儿童。确定在4岁前开始使用秋水仙碱的患者,并通过MEFV变量与4-8岁开始治疗的儿童进行匹配。通过发作频率和持续时间的改善来评估药物疗效。根据风湿病常见毒性标准2.0版本评估不良事件。。

研究队列包括89FMF患者:其中41名在4岁前开始治疗,48名在4-8岁开始治疗。年幼组对秋水仙碱的完全缓解率为61%,年长组为60.4%,部分缓解率分别为24.4%和29.2%(p=0.77)。最常见的不良事件是腹泻,年幼组和年长组的患病率分别为24.4%和22.9%。(p=0.87)。其他不良事件没有显著的组间差异。

秋水仙碱对4岁以下的FMF患者同样安全有效,与年龄较大儿科患者的反应没有差异。

原始出处:

Ori Goldberg. Age dependent safety and efficacy of colchicine treatment for familial mediterranean fever in children. Semin Arthritis Rheu. December 2019.

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