临床研究中的替代终点的选择与思考

2020-05-11 MedSci MedSci原创

在多种原始研究类型中,随机对照试验(RCT)是证据级别最高的设计。一方面,观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据,常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方

在多种原始研究类型中,随机对照试验(RCT)是证据级别最高的设计。一方面,观察性研究以及某些特定人群的临床试验的数据,常常衍生出多元甚至相反的学术观点。此时高质量的、大规模RCT就成了公允的最佳解决方案。另一方面,临床试验的设计也不能空穴来风,尤其是硬终点临床试验的开展,通常都须立足于前期小规模、探索性研究所提供的证据。 但是,受限于人力物力等因素,现实中很多研究只能退而求其次,选择与临床硬终点事件有关的生物标志物作为替代终点。这一切的前提是,临床科学家们相信:能够使异常的生物标志物恢复正常的药物或者治疗,应该会对临床实践产生改善。 事实上,临床试验是验证新药在人体中安全性有效性的重要步骤,也是新药研发过程中耗时最长(平均6-7年)、成本最高(约占总费用67%)的阶段[1],对于一些慢性进展性疾病以及潜伏期较长的疾病来说更是如此。在这种背景下,替代终点作为衡量临床结局、减少临床观察时间的有效指标,开始广泛应用于新药临床试验设计,也逐渐为FDA审评新药广泛接受。替代终点能节省新药研发的成本和时间,加速新药审评,促进患者药品可及性提高。 一、替代终点定义,监管与发展 1 定义 2



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