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FDA将优先审查C5补体单抗Eculizumab用于治疗视神经脊髓炎NMOSD患者

2019-2-24 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0

Alexion Pharmaceuticals公司今天宣布,FDA将优先审查sBLA( eculizumab),该公司的第一个C5补体单抗,用于治疗具有抗水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)患者。

NMOSD是一种罕见、具有破坏性、补体介导的中枢神经系统疾病。其中具有抗AQP4自身抗体的患者约占所有NMOSD患者的四分之三。AQP4是大脑和脊髓中对神经细胞存活至关重要的蛋白质,抗AQP4自身抗体的结合会引起补体的激活,CNS中的重要细胞被破坏,从而导致脱髓鞘和神经元的死亡,最终引起失明瘫痪,有时甚至是死亡。

Eculizumab是一线的补体抑制剂,通过抑制补体中的C5蛋白发挥作用。

Alexion执行副总裁兼研究主管John Orloff博士说:"考虑到NMOSD对患者产生的负面影响以及目前尚无批准治疗药物的事实,我们将尽快推进Eculizumab用于患者的治疗。"

Eculizumab已受到美国、欧盟和日本的孤儿药认证用于治疗的NMOSD患者。

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