NEJM：Emicizumab用于预防A型血友病患者出血
2018-08-30 zhangfan MedSci原创
研究认为，每1-2周1次Emicizumab预防治疗可显著降低A型血友病患者的出血风险
12岁以上，曾接受过因子VIII间歇疗法的血友病患者参与研究，接受1.5mg/kg体重的Emicizumab维持治疗（A组）、3.0mg/kg体重的Emicizumab治疗（B组）、安慰剂（C组）或在因子VIII预防治疗（D组）。研究的主要终点为出血率。
152名患者参与研究，A组患者年均出血事件1.5起、B组1.3起、C组38.2起，A组和B组患者的出血风险分别下降96%和97%，A组和B组分别有56%和60%的患者未发生出血事件。48名接受Emicizumab出血预防治疗的患者，其出血率较因子VIII预防低68%。最常见的不良事件为低级注射部位反应，未发生血栓、血栓形成性微血管病变事件、抗药物抗体或第VIII因子抑制事件。
研究认为，每1-2周1次Emicizumab预防治疗可显著降低A型血友病患者的出血风险。
原始出处：
Johnny Mahlangu et al. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med,August 30，2018.
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