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突破瓶颈：新型CAR-T联合microRNA疗法，为急性髓系白血病带来新希望

2025-11-17 清泉心田 MedSci原创 发表于上海

急性髓系白血病CAR-TmicroRNA疗法

这为AML及其他恶性肿瘤的CAR-T疗法优化提供了一种全新的“武器”。

急性髓系白血病（AML）是一种凶险的血液癌症，尤其对于难治/复发的患者，治疗选择有限，预后极差。近年来，CAR-T细胞疗法在淋巴瘤、白血病等血液肿瘤中取得了革命性成功，但在AML领域却屡屡受挫，其主要原因在于缺乏像CD19那样理想的特异性靶点，以及免疫抑制性肿瘤微环境(TME)导致的CAR-T细胞耗竭和持久性不足。 近日，一项发表于Journal of Hematology & Oncology的重磅研究，不仅成功开发了一种靶向IL1RAP的新型CAR-T细胞，更创新性地联合一种合成microRNA mimic（M-miR-142），显著增强了CAR-T细胞的抗白血病活性和持久性，为AML的免疫治疗开辟了全新的路径。 为何选择IL1RAP作为靶点？ 研究的第一个亮点在于其精准的靶点选择。IL1RAP（白细胞介素-1受体辅助蛋白）在AML的原始细胞（blasts）和白血病干细胞（LSCs）上高表达，而在正常的造血干细胞（HSCs）上表达极低甚至缺失。这种独特的表达模式，使得IL1RAP成为一个极具吸引力的靶点，有望在精准杀伤癌细胞的同时，最大限度地避免对正常造血功能的“误伤”，解

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    2025-11-17 梅斯管理员 来自上海

    #急性髓系白血病# #CAR-T# #microRNA疗法#

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