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2018年ASH年会:LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疾病的最新数据

2018-12-6 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论0

bluebird生物技术公司近日在第60届美国血液学会(ASH)年会上公布了LentiGlobin™基因疗法治疗镰刀型红血球疾病(SCD)的I/IIHGB-206研究的最新数据。

SCD是一种严重的、逐渐致人衰弱的和危及生命的遗传疾病。SCD由血红蛋白(HbS)的异常引起,导致引起红血球中的载氧血红蛋白异常。SCD通常发病于拥有两个异常血红素基因的患者,这些患者从父母双方各遗传过来一个异常的基因。

bluebird生物技术公司的医学博士David Davidson评论说:患有SCD的患者接受了LentiGlobin治疗后,他们开始产生基因治疗来源的HbAT87Q,表明LentiGlobin可能从根本上改善红细胞病理学结果。许多SCD患者患有严重的贫血和血管闭塞性事件,包括严重的、反复发作的疼痛危象,导致器官损伤和寿命缩短。在接受LentiGlobin治疗之前,本研究中的患者经常发生血管闭塞性事件,但在用LentiGlobin治疗9个月后,没有血管闭塞事件的发生。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1609336#axzz5Yod0v3he

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