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鉴于感染风险及肾毒性:FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

2019-8-21 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论0

Sarepta Therapeutics宣布,FDA发布了一份完整的回复函,拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的申请。根据Sarepta的说法,完整的回复信表达了对静脉注射相关感染风险的担忧以及在golodirsen临床前模型中表现出的肾毒性。该制药商指出,虽然在临床前模型中观察到肾毒性,其剂量比临床试验中使用的golodirsen剂量高10倍,且在4053-101试验中未见肾毒性。

杜兴氏肌肉营养不良症是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状,此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩,之后则是上臂肌肉。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1660436#axzz5xBxiqv3r

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