Global Health Research and Policy：条件价值评估法解析中国医保专家对终末治疗药物的支付偏好
2025-08-30 熊佳仪 MedSci原创 发表于上海
常见病应答多集中在4万-16万元之间，而罕见病则集中在8万-24万元之间，整体呈近似正态分布，但罕见病的分布中心明显右移。
在医疗资源分配和医保报销决策中，如何平衡效率与公平始终是政策制定者面临的核心挑战，尤其是在终末治疗和罕见病领域。终末治疗通常指为生命垂危患者提供的、能够有限延长生存期或改善生命质量但成本高昂的干预措施，而罕见病由于患者人数少、研发成本高，其治疗药物往往价格极为昂贵。
传统成本效果分析采用统一阈值（如每获得一个质量调整生命年（QALY）愿意支付（WTP）的金额）来指导决策，但越来越多的国际经验表明，针对罕见病和终末治疗情境，社会和政策制定者可能愿意支付更高价格，以体现对生命价值、公平性和社会伦理的考量。中国作为全球人口最多、医疗资源有限的国家，正持续优化国家医保药品目录调整机制，然而目前缺乏针对政策制定者在这一特定情境下偏好的实证研究，难以支撑差异化的报销政策制定。
本研究采用条件价值评估法，针对中国国家医疗保障局聘任的国家级医保药品目录评审专家开展调查，旨在量化并比较政策制定者对常见病和罕见病终末治疗中每QALY的支付意愿。研究于2023年5月至7月进行，通过面对面访谈和线上会议结合的方式，共邀请120位专家，最终99位完成调查，应答率为82.5%。受访专家多来自东部地区（87.88%），超过半数具备10年以上工作经验，近半数专注于医疗保险领域，78.79%具有药物经济学专业背景。调查设计包含两个假设情景：情景一描述一名患有常见致命疾病（如恶性肿瘤）的患者，有一种药物可延长其一年完全健康的生命，之后患者仍将离世；情景二除疾病为罕见病外，其余描述完全相同。每位专家需依次回答是否同意将该药物纳入医保报销，报价从5000元至48万元（相当于2022年中国人均GDP的0.0625至6倍）逐级递增，直至专家认为“价格过高”停止回答。通过这种单边界二分式选择问题，捕捉政策制定者在社会视角下的最大WTP。
数据分析采用Probit回归模型，分别对常见病和罕见病情景进行建模，并纳入性别、工作经验、专业领域和所属地区等变量考察其影响。在常见病情景中，政策制定者对每QALY的WTP估计值在78,031元（0.98倍人均GDP）到126,449元（1.58倍人均GDP）之间。
模型显示，女性专家（β=0.294, p<0.05）、医疗保险专业背景（β=0.288, p<0.05）和药物经济学专业背景（β=0.465, p<0.01）与较高的WTP显著相关。在罕见病情景中，WTP显著更高，范围在183,392元（2.29倍人均GDP）到219,691元（2.75倍人均GDP）之间，且与常见病情景的差异具有统计显著性（p<0.001）。
图 参与者的 WTP 间隔频率
有趣的是，在罕见病情境中，女性专家和医疗保险专业背景与WTP呈边缘显著的负相关，这可能反映出在资源极度有限的情况下，部分专家对罕见病高成本治疗的财务可持续性存在顾虑。WTP区间频率分布显示，常见病应答多集中在4万-16万元之间，而罕见病则集中在8万-24万元之间，整体呈近似正态分布，但罕见病的分布中心明显右移。
原始出处：
Cheng, H., Jiang, S., Liu, T. et al. How policymakers value end-of-life treatments for rare and common diseases in China: evidence from a contingent valuation study. Glob Health Res Policy 10, 38 (2025). https://doi.org/10.1186/s41256-025-00434-w
相关资料下载：
s41256-025-00434-w.pdf
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