Mol Psychiatry: 杨春/徐祥清团队综述我国神经精神药物研发现状和发展趋势

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我国神经精神类创新药研发实现跨越式发展， 273款在研管线彰显本土创新实力。近日，南京医科大学第一附属医院杨春、江苏恩华药业公司徐祥清团队在Molecular Psychiatry 发表的综述指出我国神经精神类创新药研发已完成从仿制药到创新药的关键转型。

01 我国神经精神药物创新趋势

目前国内共有273款神经精神类创新药处于不同临床研发阶段，其中22款为全球首款（First-in-class, FIC）产品，涵盖缺血性卒中、阿尔茨海默病、抑郁症、精神分裂症等核心适应症，标志着我国在脑科学与神经精神药物研发领域已跻身全球第一梯队，为解决全球神经精神疾病临床未满足需求提供了中国方案。

图1、我国神经精神领域在研创新药品药物种类和Top11适应症

此次研究由南京医科大学第一附属医院、江苏恩华药业公司联合完成，数据覆盖截至2024年11月的国内全部神经精神类创新药研发管线，是目前对我国该领域研发现状最全面、最系统的梳理。研究显示，我国神经精神类创新药研发已形成“政策引导、技术驱动、管线丰富、国际化提速”的发展格局，研发阶段分布合理，NDA阶段5款、III期20款、II期87款、I期及IND阶段162款，小分子药物为当前研发主力，细胞疗法、抗体药物、基因疗法等新兴剂型也在快速推进，研发靶点从经典的GABAAR、5-羟色胺转运体向脑肠轴、离子通道、新型受体等创新方向拓展，多靶点药物研发成为适配复杂神经精神疾病的重要趋势。

图2、Me-Too和FIC在研创新药品靶点

02 我国神经精神疾病领域的创新药物靶点

在核心适应症研发上，我国药企实现了多点突破，多款药物达到全球领先水平。缺血性卒中领域，本土研发的FIC多靶点药物硝酮嗪（TBN）、Y-3均进入III期临床，其中Y-3为全球唯一非肽类PSD95-nNOS解偶联剂，可同时预防卒中及卒中后抑郁；阿尔茨海默病领域，恒瑞医药研发的Aβ单抗SHR-1707为国内进展最快的抗Aβ抗体药品，琥珀八氢氨吖啶（Octahydroaminoacridine succinate）于2024年8月获批上市，填补了国内轻中度AD治疗的空白；抑郁症领域，28款在研药物中多款实现机制创新，DB104实现中枢神经系统疾病精准医疗“零突破”，JJH-201501等多靶点药物进入III期，有望解决传统抗抑郁药残留症状多、副作用明显的问题；精神分裂症领域，首款FIC药物DB-103靶向mGluR2/3受体，为非多巴胺能治疗的全新方向，再鼎医药引进的呫诺美林曲司氯铵（KarXT）作为70年来首款全新机制抗精神病药，已在国内获批并纳入《我国精神分裂症防治指南（2025年版）》；失眠领域，YZJ-1139等食欲素受体拮抗剂进入III期，安全性与有效性均优于传统治疗药物，为失眠患者提供了新选择。 

疼痛治疗领域的研发更是凸显我国特色，聚焦非成瘾性镇痛药物这一全球难题，布局了Nav1.8抑制剂、抗NGF单抗等多个创新方向，其中FM-888靶向AC1通路，为全球首款中枢突触可塑性抑制剂，5款抗NGF单抗、4款Nav1.8抑制剂处于临床阶段，有望为解决阿片类药物危机提供我国答案。  

政策支持与国际化布局成为我国神经精神类创新药研发的重要驱动力。近年来，我国将“脑科学与类脑智能技术”纳入“十四五”规划和2035年远景目标，优先审评、专利补偿、药物临床试验数据保护等一系列政策大幅缩短了创新药研发周期，加速了临床价值突出的药物上市。同时，国内药企的国际化步伐持续加快，License-in/out模式不断优化，京新药业从Evotec引进的失眠药地达西尼（Dimdazenil）已获批上市，多款本土研发药物向FDA提交NDA申请，维卡格雷（Vicagrel）等药物有望成为首款出海的神经精神类小分子创新药，实现从“引进来”到“走出去”的转变。

研究同时指出，我国神经精神类创新药研发仍面临血脑屏障突破、疾病机制不明、FIC靶点转化研究不足等挑战，未来需进一步加强基础研究与临床转化的结合，深化国际合作，推动监管标准与国际接轨。随着国内科研投入的持续增加、新技术的不断突破以及产业链的完善，我国有望在RNA技术、基因治疗、脑机接口等前沿领域实现更多原创突破，逐步形成“FIC为主、Me-too为辅”的研发格局。

神经精神疾病已成为全球重大公共卫生问题，全球抑郁症患者超3.2亿，阿尔茨海默病患者超5500万，我国作为人口老龄化大国，相关疾病防治需求尤为迫切。此次273款创新药研发管线的公布，不仅展现了我国生物医药产业的创新实力，更为全球神经精神疾病患者带来了新希望。未来，随着更多创新药的上市和医保准入，将大幅提升药物可及性，减轻患者家庭与社会医疗负担，为“健康我国2030”战略的实施提供重要支撑，也将推动我国从"制药大国"向"制药强国"的跨越，为全球生物医药产业发展贡献我国力量。

背景链接：

本次研究数据来源于Pharnexcloud、Pharmacodia等国内权威医药数据库，研究团队对所有在研药物进行了系统分类，排除了已终止研发及跨适应症研发药物，确保数据的准确性与权威性。研究成果发表于Molecular Psychiatry，是该期刊首次全面报道我国神经精神类创新药研发现状，受到国际生物医药领域的广泛关注。

参考文献

https://doi.org/10.1038/s41380-026-03470-1

文章中图片均来自于原文