盘点：NEJM 10月原始研究第四期汇总

【1】抗药性局灶性癫痫的组织病理学研究

DOI：10.1056/NEJMoa1703784

结构性脑损伤癫痫发作的详细病理信息对于理解耐药性癫痫十分关键。近日研究人员公布了1份癫痫手术患者的脑切除标本报告。该报告包含9523名患者，来自12个欧洲国家的36个医疗中心，研究持续25年， 结果发现对于接受手术治疗的抗药性局灶性癫痫患者，海马硬化是成人最常见的组织病理学诊断，而中枢性皮质发育不良是儿童最常见的诊断。肿瘤是成年及未成年患者中次常见病变。

【2】儿童耐药性癫痫的手术治疗

DOI：10.1056/NEJMoa1615335

神经外科治疗可能改善耐药性儿童及青少年癫痫，但目前相关的随机对照试验研究数目较少。在近期的一项单中心研究中，招募了116名18岁以下的耐药性癫痫患儿接受脑外科手术联合适当的药物治疗或仅进行药物。结果发现海牙癫痫发作严重程度评分、儿童行为评分、生活质量评分以及文兰社会学评估方面组间差异显著，但Binet-Kamat智商评分组间未见明显差异。研究认为，神经外科手术联合药物治疗可以显著缓解耐药性儿童癫痫患者的症状，术后不良事件与手术区域相关。

【3】早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良的基因治疗

DOI：10.1056/NEJMoa1700554

近日，一项项II-III期临床研究中，研究人员招募肾上腺脑白质营养不良男童，患者处于疾病早期且通过钆增强磁共振成像（MRI）筛查，患者接受Lenti-D慢病毒载体自体CD34细胞转导治疗。中期分析中评估移植物抗宿主病、死亡、主要功能性残疾的发生率，以及神经功能的改变和MRI病变程度。结果表明Lenti-D慢病毒载体基因治疗可有效缓解早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良患者的病情，是异基因造血干细胞移植之外的一个治疗选择。

【4】美泊利单抗治疗嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病

DOI：10.1056/NEJMoa1708208

嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺患者（COPD）可能从白介素-5单抗美泊利单抗的治疗中获益。在近期的2项III期临床研究中，研究人员考察了美泊利单抗(METREX以及 METREO研究，剂量为100mg和100或300mg)对糖皮质激素吸入三重维持治疗的中重度慢性阻塞性肺患者的疗效。结果表明，对于嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病患者，100mg的美泊利单抗可以降低患者中重度COPD恶化率，同时研究证实嗜酸粒细胞气管炎症可导致COPD恶化。