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FDA授予RGX-181基因疗法孤儿药物资格以治疗2型神经元蜡样脂褐质沉积症

2018-11-15 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论0

REGENXBIO是一家领先的临床阶段生物技术公司,近日,REGENXBIO宣布美国食品和药物管理局(FDA)已经将其基因疗法RGX-181认定为孤儿药,以治疗婴儿的晚期2型神经元蜡样脂褐质沉积症。神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)是一组儿童最常见的遗传性进行性神经系统变性病,虽然多数患者在儿童期发病,偶尔也出现在成年人,其临床特点包括进行性痴呆、难治性癫痫发作和视力丧失,通常由三肽基肽酶1TPP1)基因突变引起。

REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills说:我们相信RGX-181有可能纠正潜在的遗传状况,阻止疾病进展并解决许多严重且危及生命的2型神经元蜡样脂褐质沉积症的症状。2型神经元蜡样脂褐质沉积症是一种尚无法治愈的疾病,且治疗选择有限。FDA的孤儿药认定意味着RGX-181将为这种罕见病的治疗提供可能。FDA孤儿药物指定旨在授予针对在美国影响少于20万人的罕见医学疾病或病症的研究性疗法。孤儿药物状态为药物开发者带来了诸多好处,包括药物开发过程中的帮助、临床试验的税收抵免、某些FDA费用的免除以及七年的营销专营权。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1604403#axzz5WvWo4v35

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