Blood：B型血友病治疗药物rIX-FP三期临床试验成功
2016-04-10 MedSci MedSci原创
B型血友病，尤其是中到严重的类型（低于5%因子FⅨ活性），会导致自发性出血，从而导致严重的关节炎，颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。预防复发性出血和关节恶化保护政策的肌肉骨骼功能是常规预防治疗的目标。现有的预防策略需要频繁注射FⅨ替代物。这给患者的日常生活带来了巨大的不便。 来自意大利、日本和保加利亚等过的科研人员进行了一项全球多中心临床三期试验，用以评价用白蛋
B型血友病，尤其是中到严重的类型（低于5%因子FⅨ活性），会导致自发性出血，从而导致严重的关节炎，颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。预防复发性出血和关节恶化保护政策的肌肉骨骼功能是常规预防治疗的目标。现有的预防策略需要频繁注射FⅨ替代物。这给患者的日常生活带来了巨大的不便。
来自意大利、日本和保加利亚等过的科研人员进行了一项全球多中心临床三期试验，用以评价用白蛋白连接凝血因子Ⅸ的重组融合蛋白（rIX-FP）的药代动力学性质、有效性以及安全性。试验共有63名此前接受过治疗的患有严重B型血友病的年龄在12-61岁的病人参与。试验包括两组：第一组病人接受常规的预防，每周一次，共持续26周，随后每七天、十天或者十四天接受预防给药，平均每50、38或者51周；第二组接受按需治疗。rIX-FP平均的半衰期为102个小时，这是早前FIX治疗的4.3倍时间。使用每周40IU/kg和每两周75IU/kg患者维持中位最低FIX活性分别为20和12IU/dL。中位年度自发性出血率有100%的下降。对于所有的预防治疗的病人，中位年度自发性出血率为0。
总体来说，98.6%的出血得到了成功的治疗。此外试验中没有出现安全性的问题。这说明rIX-FP可以安全有效地用于治疗B型白血病。
原始出处：
Santagostino E, Martinowitz U, Lissitchkov T, et al. Long acting recombinant coagulation factor IX albumin fusion protein (rIX-FP) in hemophilia B: results of a phase 3 trial[J]. Blood, 2016: blood-2015-09-669234.
原始出处：
Santagostino E, Martinowitz U, Lissitchkov T, et al. Long acting recombinant coagulation factor IX albumin fusion protein (rIX-FP) in hemophilia B: results of a phase 3 trial[J]. Blood, 2016: blood-2015-09-669234.
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