亨廷顿氏病药物研究折戟沉沙!罗氏终止了tominersen的研究

2021-03-27 Allan MedSci原创

瑞士制药公司罗氏(Roche)近日宣布,将在一项III期临床研究中停止给药,该研究正在评估其研究性候选药tominersen治疗亨廷顿氏病的有效性和安全性。

亨廷顿氏病(HD)是一种遗传性疾病,会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题,接着是不协调和不稳定的步伐。随着疾病的进展,身体运动的不协调变得更加明显,能力逐渐恶化直到运动变得困难,无法说话。症状通常在出现在30到50岁之间。Tominersen是一种研究性反义疗法,旨在减少各种形式的亨廷顿蛋白(HTT)的产生。

瑞士制药公司罗氏(Roche)近日宣布,将在一项III期临床研究中停止给药,该研究正在评估其研究性候选药tominersen治疗亨廷顿氏病的有效性和安全性。

这项决定是基于独立数据监控委员会(iDMC)对GENERATION HD1研究的数据进行预先计划的审查的结果。iDMC对研究的潜在风险/益处概况提出了建议。

罗氏在一份声明中表示,将继续跟踪参与者的安全性和临床结果。当获得并分析了第三阶段研究的全部数据后,罗氏将分享其发现。

罗氏公司首席医学官兼全球产品开发部负责人Levi Garraway说:“这是令人遗憾的消息。目前尚无治疗方法来阻止或减缓这种罕见的神经退行性疾病的进展,这种疾病影响了几代人的家庭”。

 

原始出处:

http://www.pharmatimes.com/news/roche_ends_tominersen_study_in_manifest_huntingtons_disease_1365719

版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (2)
#插入话题
  1. 2021-03-28 1436749007

    我学到了很多东西谢谢老师

    0

  2. 2021-03-27 如曦

    涨知识了

    0

相关资讯

NEJM:亨廷顿氏病患者悬吊膝跳反射-病例报道

除了在某些亨廷顿氏病患者中发生之外,在Sydenham舞蹈病或良性遗传性舞蹈病患者中还可以观察到悬吊膝跳反射,这必须与甲状腺功能减退患者深肌腱反射的延迟松弛鉴别。

欧洲药品管理局(EMA)授予EHP-102治疗亨廷顿氏病的孤儿药资格

Emerald Health是一家临床阶段生物技术公司,致力于开发基于大麻素的药物,今日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选产品EHP-102治疗亨廷顿氏病(HD)的孤儿药资格。

Nature:细胞自噬缺陷是引起亨廷顿氏病和3型脊髓小脑性共济失调的原因之一

该项研究为延长的聚谷氨酰胺序列造成神经细胞降解疾病提供了新的分子机理,阐述了细胞自噬的缺陷可能是造成此类疾病的幕后推手,为未来开发通过调整细胞自噬的来治疗此类疾病提供了理论基础。

Cell:GWAS分析发现亨廷顿氏病潜在治疗靶基因

来自美国马萨诸塞总医院的研究人员利用GWAS分析方法对影响亨廷顿氏病发生的遗传因素进行了研究,最终发现了两个以上可以加快或延迟该疾病发生的基因突变。相关研究结果发表在国际学术期刊Cell上。

Neuron:治疗亨廷顿氏病的新希望

在亨廷顿氏病动物模型中,通过调整一个关键信号蛋白的水平,研究人员能够改善运动功能和脑畸形,亨廷顿氏病是严重的神经变性疾病的一种形式。新的研究结果可能为这种致命疾病奠定新的治疗基础。 这项研究显示了对于亨廷顿氏病发展至关重要的生物途径,研究负责人Beverly L. Davidson博士说:我们的动物结果开启了研发潜在疗法的新希望。她补充说,恢复这些微妙生物过程的平衡或可治疗其他神经系统疾病如肌萎

PLoS ONE:亨廷顿氏病发病的分子机制

20多年前,科学家们发现基因亨廷丁的突变会引发亨廷顿病,亨廷顿病是一种恶性的神经变性疾病,主要会影响患者机体的不随意运动、情绪障碍以及认知损伤,然而目前该基因(亨廷丁基因)在正常大脑活动中的作用尚不清楚。[pdf free]近日,刊登在国际杂志PLoS ONE上的一篇研究论文中,来自斯克利普斯研究所的研究人员通过研究揭示了亨廷丁基因在个体长效记忆过程中的关键作用,研究者Sathyanaray

拓展阅读

Mov Disord-随访十年,亨廷顿患者的运动,认知和影像学如何变化?

Mov Disord-随访十年,亨廷顿患者的运动,认知和影像学如何变化?

Mov Disord-亨廷顿病患者,早期的灰质变化可预测其淡漠进展

亨廷顿病患者,早期的灰质变化可预测其淡漠进展

Neurology: 亨廷顿病基因携带者中,精神和认知症状普遍存在

亨廷顿病基因携带者中,精神和认知症状普遍存在

NEJM:亨廷顿氏病患者悬吊膝跳反射-病例报道

除了在某些亨廷顿氏病患者中发生之外,在Sydenham舞蹈病或良性遗传性舞蹈病患者中还可以观察到悬吊膝跳反射,这必须与甲状腺功能减退患者深肌腱反射的延迟松弛鉴别。

欧洲药品管理局(EMA)授予EHP-102治疗亨廷顿氏病的孤儿药资格

Emerald Health是一家临床阶段生物技术公司,致力于开发基于大麻素的药物,今日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选产品EHP-102治疗亨廷顿氏病(HD)的孤儿药资格。

Nature:细胞自噬缺陷是引起亨廷顿氏病和3型脊髓小脑性共济失调的原因之一

该项研究为延长的聚谷氨酰胺序列造成神经细胞降解疾病提供了新的分子机理,阐述了细胞自噬的缺陷可能是造成此类疾病的幕后推手,为未来开发通过调整细胞自噬的来治疗此类疾病提供了理论基础。

打开APP