FDA批准KALYDECO(ivacaftor)作为也是**的CFTR调节剂治疗囊性纤维化患儿
2020-09-26 Allan MedSci原创
制药公司Vertex今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准KALYDECO(ivacaftor)用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化(CF)患儿。
制药公司Vertex今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准KALYDECO®(ivacaftor)用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化(CF)患儿。KALYDECO®(ivacaftor)已在美国和欧盟获得批准,可以治疗6个月以上的CF患者。
Vertex首席执行官Reshma Kewalramani博士说:“自从八年前KALYDECO获得初步批准以来,我们一直在推进临床开发计划,以期尽早治疗囊性纤维化。今天的批准证明了我们与临床和科学界一起作出的不懈努力”。
FDA的批准是基于III期开放标签安全性队列(ARRIVAL)的数据,该队列由6名年龄在4个月至不足6个月的患儿组成,这些儿童的CFTR基因有10种突变(G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H)。该队列研究表明,其安全性与在大龄儿童和成人中观察到的数据相似。
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#囊性纤维化#,这个药物ivacaftor是第一个,SPIRO-2101可能是第二个!它是一种吸入式腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在治疗具有囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因突变的CF患者。
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