Transplantation:肝源间充质干细胞在小儿肝脏代谢性疾病中的I/II期试验

2020-06-29 MedSci原创 MedSci原创

使用干细胞技术的再生医学是一个新兴的领域,目前正在对先天性和后天性肝病进行测试。

使用干细胞技术的再生医学是一个新兴的领域,目前正在对先天性和后天性肝病进行测试。

 

这项I/II期前瞻性、开放标签、多中心、随机试验主要目的是为了评估异源人类成人肝源祖细胞(HepaStem)在尿素循环障碍(UCDs)或Crigler-Najjar(CN)综合征儿童患者移植后6个月的安全性。次要目标包括评估输注后12个月内的安全性和初步疗效。

 

将14名UCDs患者和6名CN综合征患者按体重分为3个队列,并在港内输注3个剂量的HepaStem。采用意向性治疗分析评估临床状态、门静脉血流动力学、肝脏形态学、循环抗人白细胞抗原抗体的新生检测、临床显著不良事件(AEs)和输液严重不良事件。

 

结果证实了HepaStem的总体安全性。在整个研究期间,AEs的患者月发生率为1.76,严重不良事件发生率为0.21,其中38%发生在输液后1个月内。与CN患者相比,UCD患者的事件有增加的趋势。1名患者发生了节段性左门静脉血栓,第二名患者发生了腔内局部短暂血栓。其他AEs符合导管放置、细胞输注、伴随药物、年龄和基础疾病的预期。

 

该研究导致欧洲临床试验授权在同质患者队列中进行II期研究,重复输注和中间剂量。

 

原始出处:

 

Françoise SmetsDries Dobbelaere, et al., Phase I/II Trial of Liver-derived Mesenchymal Stem Cells in Pediatric Liver-based Metabolic Disorders: A Prospective, Open Label, Multicenter, Partially Randomized, Safety Study of One Cycle of Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells (HepaStem) in Urea Cycle Disorders and Crigler-Najjar Syndrome Patients. Transplantation. 2019 Sep;103(9):1903-1915. doi: 10.1097/TP.0000000000002605.



版权声明:
本网站所有注明来源:“梅斯医学”或“MedSci”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言

相关资讯

Nat Metab:干细胞+鱼油——治疗抑郁症的新武器

导言:简单地吃几片药到底能不能有效地缓解抑郁症症状?近年来,有研究证实干细胞可以一定程度改善和修复神经系统的结构和功能,也为利用干细胞治疗抑郁症提供了理论依据。另外,由于鱼肉中富含欧米伽-3脂肪酸,大

Protein & Cell:中科院发现,SIRT7作为异染色质稳定剂,拮抗人类干细胞衰老。

SIRT7作为与衰老和疾病有关的sirtuin家族成员,是新陈代谢和压力反应的调节器。至今为止,我们仍然不清楚人类成体干细胞群体如何受到SIRT7的影响。

Nature:治疗秃顶有望!研究人员完全由多能干细胞产生的人体皮肤毛发  

在4-5个月的培育期内,研究人员观察到由分层表皮、富含脂肪的真皮层和带有皮脂腺的色素性毛囊组成的皮肤类器官的出现。

Blood:多物种RNA断层扫描测序揭示胚胎主动脉微环境分子调控起源

多物种空间转录组鉴定胚胎主动脉的HSC支持性分子谱。 ADM、RAMP2和SVEP1是胚胎主动脉中保守的HSC调控因子。

Open Heart:杨跃进团队发现强化他汀联合干细胞提高射血分数达12%

近期,阜外医院杨跃进团队的“强化他汀提高干细胞治疗急性心肌梗死疗效的临床研究”(STEM-AMI)在BMJ子刊在线发表。

Nucleic Acids Research:中科院多个课题组共同发现延缓干细胞衰老的表观机制

最近,我国研究人员确定了ZKSCAN3在缓解衰老中的一种新的作用,这种作用独立于自噬相关的活性。