2025年后,FDA预计每年批准上市10-20个细胞或基因疗法

2019-01-26 MedSci MedSci原创

细胞和基因疗法的大规模发展意味着FDA从2020年起每年将接受多达200个临床试验的申请。同时,FDA预计从2025年起每年批准10到20个细胞和基因疗法。

细胞和基因疗法的大规模发展意味着FDA从2020年起每年将接受多达200个临床试验的申请。同时,FDA预计从2025年起每年批准10到20个细胞和基因疗法。

过去几年已经看到美国第一个基因疗法的批准: Spark Therapeutics的Luxturna用于罕见疾病,以及Novartis和Gilead / Kite Pharma的癌症细胞疗法。

基因治疗的关键就是疗效的持久性和脱靶的问题在临床试验中能否解决,而不是依赖于"强制的上市后管控"来监控。

FDA还表示,将制定一系列临床指导文件,以帮助引导细胞和基因治疗的发展,包括针对特定疾病(如血友病和神经退行性疾病),以及解释加速审批途径可能不适用的地方,例如某些基因疗法不是为了治愈病症,而仅仅是干预病程或症状。

如果基因疗法旨在治疗神经退行性疾病症状的基因改变,或者通过改变被认为在其中发挥作用的蛋白质或酶的表达来改变其过程,则可能更推荐使用传统的药物开发方法。

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