Lancet Neurology:遗憾失利!阿尔茨海默病临床前预防试验,Crenezumab未能延缓高风险人群认知衰退
2026-02-03 清泉心田 MedSci原创 发表于上海
API ADAD哥伦比亚试验表明,为期5-8年的Crenezumab治疗未能延缓PSEN1 E280A突变携带者从临床前向症状期的进展。
深度解析医学证据,DeepEvidence为你支撑决策 阿尔茨海默病(AD)作为一种神经退行性疾病,其病理过程在临床症状出现前数十年即已启动。因此,学界普遍认为,疾病修饰治疗若想获得最大效益,必须在临床前阶段即开始干预。在此背景下,一项针对具有明确遗传风险的认知未受损人群的大型预防性临床试验——API ADAD哥伦比亚试验,不仅是对抗β淀粉样蛋白(Aβ)单克隆抗体Crenezumab疗效的严格检验,更为整个阿尔茨海默病预防研究领域提供了宝贵的数据框架和方法学启示。研究结果发表在《柳叶刀·神经病学》杂志上。 该研究是一项为期5-8年的II期、随机、双盲、安慰剂对照试验,在哥伦比亚麦德林进行。其研究对象聚焦于一个携带 PSEN1 E280A 常染色体显性突变的庞大亲族。该突变具有完全外显率,携带者几乎均在65岁前发展为阿尔茨海默病痴呆,为研究“临床前干预”提供了近乎理想的高风险、可预测人群。 研究共招募252名30-60岁、认知未受损的参与者,其中169名为PSEN1突变携带者,被随机分配(1:1)接受皮下注射Crenezumab(n=85)或安慰剂(n=84)。此外,
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